Larimar Therapeutics ตั้งเป้ายื่น BLA สำหรับ nomlabofusp ในไตรมาส 2 ปี 2026

บริษัทประกาศแผนยื่น BLA เพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ nomlabofusp ในโรค Friedreich's ataxia โดยตั้งเป้าในไตรมาสที่สองของปี 2026 บริษัทได้ตกลงกับ FDA เกี่ยวกับการปรับขนาดยาเริ่มต้นเพื่อลดความเสี่ยง anaphylaxis และจะนำไปใช้ในโปรโตคอล Phase 3 นอกจากนี้ บริษัทยังวางแผนอัปเดตข้อมูลการศึกษาด้านกฎระเบียบและการศึกษาแบบเปิดฉลากในไตรมาสแรกของปี 2026

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 5 พ.ย. 2568 12:03
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เป็นกลาง
บริษัท: LRMRLarimar
สินทรัพย์: nomlabofusp
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics รายงานผลการเงินไตรมาสสามปี 2025 • ในการศึกษาของ open label (OL) หลังจากให้ nomlabofusp ทุกวันเป็นเวลา 6 เดือน ผู้เข้าร่วม 100% (n = 10) มีระดับ FXN ในผิวหนังใกล้เคียงกับ asymptomatic carriers • มีแนวโน้มการปรับปรุงอย่างสม่ำเสมอใน mFARS, FARS-ADL, 9-HPT และ MFIS หลังจาก 1 ปีในการศึกษาของ OL ซึ่งสนับสนุนศักยภาพของ nomlabofusp ในการเปลี่ยนแปลงการดำเนินโรคของ FA เมื่อเทียบกับการเสื่อมถอยในประชากรอ้างอิงจากการศึกษาประวัติธรรมชาติ FACOMS • จากผู้เข้าร่วม 39 คนในการศึกษาของ OL (และจากผู้เข้าร่วมทั้งหมด 65 คนที่ได้รับยาอย่างน้อย 1 ครั้งในทุกการศึกษาของ nomlabofusp) มี 7 คนที่เกิด anaphylaxis ในช่วง 6 สัปดาห์แรกของการให้ยา และกลับสู่สภาพปกติหลังการรักษามาตรฐาน; ไม่รวมเหตุการณ์เหล่านี้ l

SEC 8-K