Larimar, Friedreich ataksisinde nomlabofusp için rolling BLA'nın ilk modülünü sundu

Larimar, FDA mevcut veri paketinin inceleme için yeterli göründüğünü teyit ettikten sonra nomlabofusp'un hızlandırılmış onayı için rolling BLA başvurusunu başlattı. İlk modül sunuldu; kalan modüllerin 2026 2Y'da sunulması bekleniyor. FDA, cilt FXN'yi yeni bir vekil son nokta olarak değerlendirmeye istekli olduğunu yeniden teyit etti.

Temel olgular

Bildirildi: 29 Haz 2026 10:33
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
cilt fxn 1yıl: %100 (9/9) >50 sağlıklı gönüllü ortalaması
mFARS 1yıl fark: FACOMS'a karşı 2.6 puan fark
anafilaksi oranı: 10/43 hasta

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics, Nomlabofusp'un Friedreich Ataksisi için Hızlandırılmış Onayı için Rolling BLA'nın İlk Modülünün Sunulması ve Olumlu Açık Etiket Verilerini Rapor Ediyor • Çok disiplinli Tip B ön-BLA toplantı tutanaklarında BLA veri paketinin sunulması konusunda FDA uyumu; rolling BLA'nın ilk modülü sunuldu, kalan modüllerin 2026 2Y'da sunulması bekleniyor • Günlük nomlabofusp, 1 yılda ve 18 ayda cilt FXN seviyelerini artırdı ve sürdürdü; katılımcıların %100'ü (9/9) 1 yılda sağlıklı gönüllülerdeki ortalama seviyelerin %50'sinin üzerinde seviyelere ulaştı ve korudu (asemptomatik heterozigot taşıyıcılarla karşılaştırılabilir) • Nomlabofusp tedavisiyle 1 yılda mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS'te devam eden yönlü iyileşme gözlendi (n = 13), FAC'te

SEC 8-K