Larimar ยื่นโมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องสำหรับ nomlabofusp ใน FA

Larimar ได้เริ่มยื่น BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ nomlabofusp ใน Friedreich’s ataxia หลังจาก FDA ยืนยันว่าชุดข้อมูลที่มีอยู่ดูเพียงพอแล้ว โมดูลแรกถูกยื่นแล้ว โมดูลที่เหลือคาดว่าจะยื่นใน 2H 2026 FDA ยืนยันความเต็มใจที่จะพิจารณา skin FXN เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทนแบบใหม่

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 29 มิ.ย. 2569 10:30
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: LRMRLarimar
สินทรัพย์: nomlabofusp
แหล่งที่มา: ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
anaphylaxis: 10/43 (9 การได้รับยาครั้งก่อน)
skin fxn 1yr: 100% (9/9) >50% ค่าเฉลี่ยสุขภาพดี
mFARS 1yr diff: 2.6-point
mFARS 18mo diff: 4.6-point

ข้อความจากแหล่งที่มา

Larimar Therapeutics รายงานข้อมูล Open Label เชิงบวกและการยื่นโมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ Nomlabofusp ใน Friedreich’s Ataxia FDA มีความสอดคล้องในการยื่นชุดข้อมูล BLA ตามบันทึกการประชุม Type B pre-BLA แบบสหสาขาวิชา โมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องถูกยื่นแล้ว โดยโมดูลที่เหลือคาดว่าจะยื่นใน 2H 2026 การใช้ nomlabofusp ทุกวันเพิ่มและรักษาระดับ skin FXN ที่ 1 ปีและ 18 เดือน 100% (9/9) ของผู้เข้าร่วมบรรลุและรักษาระดับมากกว่า 50% ของระดับเฉลี่ยในอาสาสมัครสุขภาพดี (เทียบเท่ากับพาหะเฮเทอโรไซกัสที่ไม่มีอาการ) ที่ 1 ปี ยังคงมีแนวโน้มการปรับปรุงใน mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS ที่สังเกตได้ที่ 1 ปีของการรักษาด้วย nomlabofusp (n = 13) เมื่อเทียบกับการแย่ลงในประชากรอ้างอิงการศึกษาประวัติธรรมชาติ FACOMS On

ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท