REGENXBIO tumanggap ng FDA CRL para sa RGX-121 BLA sa MPS II

Naglabas ang FDA ng Complete Response Letter noong Pebrero 7, 2026 na tinanggihan ang RGX-121 BLA sa ilalim ng accelerated approval. Binanggit ng ahensya ang kawalan ng katiyakan tungkol sa pagiging kwalipikado ng neuronopathic na pasyente, pagiging maihahambing ng external control, at CSF HS D2S6 bilang surrogate endpoint. Plano ng REGENXBIO na magdaos ng Type A meeting at balak na muling isumite ang BLA kasama ang karagdagang datos.

Mahahalagang fact

Na-file: Peb 10, 2026, 02:44 AM
Kaganapan: Complete response letter
Direksyon: Negatibo
Kumpanya: RGNXREGENXBIO
Asset: clemidsogene lanparvovec
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
Kalendaryo: Desisyon ng FDA (PDUFA) · Peb 8, 2026 · Complete response letter

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Nag-anunsyo ng Regulatory Update sa RGX-121 BLA para sa MPS II • Naglabas ang FDA ng Complete Response Letter para sa RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para sa paggamot ng Mucopolysaccharidosis II (MPS II) • Plano ng REGENXBIO na makipagtulungan sa FDA sa isang landas pasulong na may layuning muling isumite ang BLA ROCKVILLE, Md., Pebrero 9, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ngayon ay nag-anunsyo na ang U.S. Food and Drug Administration (FDA) ay naglabas ng Complete Response Letter (CRL) tungkol sa Biologics License Application (BLA) nito para sa RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para sa paggamot ng Mucopolysaccharidosis II (MPS II), isang ultra-rare neurodegenerative disease na kilala rin bilang Hunter syndrome. No

SEC 8-K