ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx ประกาศ FDA อนุมัติ IND สำหรับ Exaluren ในโรค ADPKD จากการกลายพันธุ์แบบนอนเซนส์; ผู้ป่วยรายแรกในการทดลอง EXPRESS เฟส 2 ในไตรมาส 3 ปี 2027

FDA อนุมัติ IND สำหรับ exaluren ในโรค ADPKD จากการกลายพันธุ์แบบนอนเซนส์ ซึ่งช่วยให้สามารถเปิดใช้งานไซต์ในสหรัฐฯ สำหรับการทดลอง EXPRESS เฟส 2 ระดับโลก การทดลองจะสุ่มผู้ป่วยประมาณ 60 ราย ในอัตราส่วน 1:1 รับ exaluren หรือยาหลอก เป็นเวลา 52 สัปดาห์ โดยมีอัตราการเติบโตของ htTKV ต่อปีเป็นจุดสิ้นสุดหลัก ผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับยาคาดว่าจะอยู่ในไตรมาส 3 ปี 2027 และข้อมูลสรุปผลในครึ่งแรกของปี 2029 ความเห็นจาก FDA ก่อนยื่น IND ระบุว่าผลกระทบต่อ htTKV ที่มีนัยสำคัญและยั่งยืนอาจสนับสนุนการกำหนดสถานะ Breakthrough Therapy และ htTKV เป็นตัวแทนทางเลือกที่อาจใช้สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน

Eloxx สร้างแผนการทดลอง EXPRESS Phase 2 ในโรค ADPKD จากการกลายพันธุ์แบบนอนเซนส์ให้เสร็จสิ้น

Eloxx สร้างแผนการทดลอง EXPRESS Phase 2 ระดับโลกในโรค ADPKD จากการกลายพันธุ์แบบนอนเซนส์ให้เสร็จสิ้น: การให้ยาเป็นเวลา 52 สัปดาห์ในผู้ป่วยประมาณ 60 คน (อัตราส่วน 1:1 ระหว่าง exaluren กับยาหลอก) โดยมีอัตราการเติบโตของ htTKV ต่อปีเป็นตัวชี้วัดหลักที่ประเมินโดย MRI ผู้ป่วยรายแรกคาดว่าจะได้รับยาในไตรมาส 3 ปี 2027 และข้อมูลสรุปผล 52 สัปดาห์ในครึ่งแรกของปี 2029 บริษัทได้รับการกำหนดสถานะยารักษาโรคหายากจากสหรัฐฯ สำหรับโรค ADPKD และระบุว่าผลกระทบที่คงทนและมีนัยสำคัญต่อ htTKV อาจสนับสนุนการกำหนดสถานะ Breakthrough Therapy หรือการอนุมัติแบบเร่งด่วน

exaluren · NCT07523581 อัปเดตทะเบียน

ประเทศ: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: EC ให้การกำหนดสถานะยาเด็กกำพร้าสำหรับ exaluren ใน ADPKD

คณะกรรมาธิการยุโรปให้การกำหนดสถานะยาเด็กกำพร้าสำหรับ exaluren ใน ADPKD การกำหนดนี้เพิ่มเติมจากการกำหนดยาเด็กกำพร้าของ FDA ที่มีอยู่สำหรับ Alport syndrome และสนับสนุนการเริ่มต้นการทดลองระยะที่ 2 ตามแผนใน nonsense mutation ADPKD ในปี 2027