Ionis: Zilganersen Faz 1-3 Alexander hastalığında olumlu topline sonuçlar

Zilganersen 50 mg, 61. haftada kontrol grubuna göre %33,3 ortalama fark (p=0,0412) ile yürüyüş hızı stabilizasyonu (10MWT) birincil sonlanım noktasını karşıladı. Şirket, bu nadir nörolojik durumda fayda gösteren ilk hastalık modifiye edici tedavi olarak Q1 2026'da NDA başvurusu planlıyor.

Temel olgular

Bildirildi: 22 Eyl 2025 11:05
Olay: Ön sonuçlar
Yön: Olumlu
Şirket: IONSIonis
Varlık: zilganersen
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
Takvim: FDA kararı (PDUFA) · 22 Eyl 2026 · Olumlu
yaş aralığı: 1.5-53 yıl
çalışma haftası: 61
katılımcılar: 54
10MWT p değeri: 0.0412
10MWT ortalama fark: %33.3

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis, Alexander hastalığında zilganersen'in pivotal çalışmasından olumlu topline sonuçlarını açıkladı – Bu nadir, genellikle ölümcül nörolojik durumda klinik olarak anlamlı ve hastalık modifiye edici etki gösteren ilk ve tek araştırma ilacı – – NDA başvurusu Q1 2026'da planlanıyor – CARLSBAD, Calif., 22 Eylül 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün, onaylanmış hastalık modifiye edici tedavisi bulunmayan nadir, ilerleyici ve genellikle ölümcül bir nörolojik durum olan Alexander hastalığı (AxD) yaşayan çocuklar ve yetişkinlerde zilganersen'in pivotal çalışmasından olumlu topline sonuçlarını açıkladı. Zilganersen 50 mg, birincil sonlanım noktasında istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı stabilizasyo

SEC 8-K