IONS Ionis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Faz 3 birincil sonlanım noktasını kaçırdı

Novartis’in pelacarsen için Faz 3 HORIZON sonuç çalışması, plaseboya kıyasla birincil bileşik kardiyovasküler sonlanım noktasını karşılayamadı. Royalty Pharma, Ionis’e herhangi bir kilometre taşı ödemesi yapmayacak ve Spinraza telif hakkı, 550 milyon dolarlık ödemelerden sonra Ionis’e geri dönecek, bu da 500 milyon dolarlık yatırıma 1.1x getiri sağlayacak.

Ionis: FDA, Zanvastro'yu (zilganersen) Alexander hastalığı için onayladı

FDA, zilganersen (Zanvastro) enjeksiyonu için tam onay verdi ve bu, hem pediatrik hem de yetişkin hastalarda Alexander hastalığı için onaylanan ilk tedavi oldu. Bu onay, varlığı araştırma aşamasındaki bir adaydan onaylı bir ürüne dönüştürerek düzenleyici sürecini tamamlamaktadır.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA, Zanvastro'yu (zilganersen) onayladı

FDA, Zanvastro'yu (zilganersen) 2026-09-03 tarihinde 2026 yılının 37 numaralı yeni ilaç onayı olarak listeliyor: Pediatrik ve yetişkin hastalarda Alexander hastalığını tedavi etmek için

Ionis: zilganersen NDA Öncelikli İnceleme altında, PDUFA 22 Eylül 2026

8-K, Alexander hastalığında zilganersen için NDA'nın FDA Öncelikli İnceleme altında olduğunu ve PDUFA hedef eylem tarihinin 22 Eylül 2026 olduğunu belirtiyor. Ionis ayrıca Recordati ile ABD dışı geliştirme ve ticarileştirme için bir lisans anlaşması imzaladı. Bu, varlık için bir sonraki düzenleyici karar noktasını belirliyor.

Ionis: CARDIO-TTRansform Faz 3, ATTR-CM'de eplontersen için birincil sonlanım noktasına ulaşamadı

ATTR-CM'de eplontersen'in Faz 3 CARDIO-TTRansform çalışması, plaseboya kıyasla KV mortalite ve tekrarlayan KV olaylardan oluşan birincil bileşik sonlanım noktasına ulaşamadı. Yalnızca önceden belirlenmiş monoterapi alt grubunda nominal olarak anlamlı bir fayda (HR 0.71) görüldü; arka plan stabilizatörü kullanan hastalarda ise tedavi etkisi gözlenmedi. Tam veriler Ağustos 2026'da ESC Kongresi'nde sunulacak.

Ionis, REVEAL çalışmasının önemli kohort kayıtlarını tamamlandı

Ionis, REVEAL çalışmasının önemli pediatrik kohortunun (Kohort 1, n=136) kayıtlarının tamamlandığını duyurdu. Yetişkin kohort (Kohort 2) kayıtları devam ediyor ve 2026 yılı 3. çeyreğinde tamamlanması bekleniyor. Tam REVEAL çalışmasından elde edilecek üst düzey verilerin 2027 yılı ikinci yarısında açıklanması planlanıyor.

Ionis: FDA, TRYNGOLZA (olezarsen) ilacını sHTG için onayladı

FDA, TRYNGOLZA (olezarsen) ilacını yetişkinlerde şiddetli hipertrigliseridemi (TG ≥500 mg/dL) olan hastalarda trigliseritleri ve akut pankreatit riskini azaltmak için endike olan ilk ve tek tedavi olarak onayladı. Onay, Faz 3 CORE ve CORE2 verilerine dayanıyordu ve bu veriler %72'ye varan TG düşüşü ile akut pankreatit olaylarında %91'e varan azalma gösteriyordu. Ürün Temmuz ayında ABD'de kullanıma sunulacak.

Biogen’in salanersen ilacına SMA için FDA Breakthrough Therapy Designation verildi

FDA, salanersen’e SMA için Phase 1b keşif verilerine dayanarak Breakthrough Therapy Designation verdi. Bu atama, mevcut tedavilere göre potansiyel önemli iyileşmeyi tanır ve geliştirme ile incelemeyi hızlandırır. Biogen, varlığın düzenleyici yolunu desteklemek için üç küresel Phase 3 çalışması (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) yürütüyor.

Biogen: Faz 2 CELIA ön sonuçları diranersen için tau azalması ve bilişsel fayda gösteriyor

Faz 2 CELIA çalışması önemli ikincil ve keşifsel sonlanım noktalarını karşıladı; BOS tau ve tau-PET patolojisinde güçlü azalmalar ile tüm dozlarda klinik gerilemenin yavaşladığını, özellikle 60 mg q24w kolunda gösterdi. Birincil sonlanım noktası (Hafta 76’da CDR-SB’de doz-yanıt) karşılanmamış olsa da, veriler tau-yönelimli bir ASO’nun erken Alzheimer hastalığında hem biyobelirteçleri hem de bilişi etkileyebileceğinin ilk randomize Faz 2 kanıtını sunuyor ve Biogen’i programı kayıtlı geliştirme aşamasına ilerletmeye yöneltiyor.

Metagenomi: MGX-001 IND başvurusu 4Ç 2026 planlanıyor

Şirket, başlıca hemofili A programının 2026 yılının dördüncü çeyreğinde IND başvurusu için planlandığını doğruladı. Bu başvuru, düzenleyici onay şartıyla 2027 yılında ilk insan çalışmalarını başlatmayı amaçlamaktadır.

Ionis: olezarsen sNDA'si Öncelikli İnceleme için kabul edildi, PDUFA 30 Haziran 2026

FDA, olezarsen'in sHTG için sNDA'sını Öncelikli İnceleme kapsamında kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihi 30 Haziran 2026 olarak belirlendi. Şirket, olezarsen'in sHTG'deki zirve net satış beklentisini >3 milyar dolara yükseltti. 2026 onay potansiyeli için lansman hazırlıkları planlandığı şekilde devam ediyor.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA kabul edildi ve Öncelikli İnceleme'ye alındı, PDUFA 26 Ekim 2026

FDA, GSK'nin bepirovirsen için NDA başvurusunu kabul etti ve Öncelikli İnceleme ile Çığır Açan Tedavi Ataması verdi. Ajans, inceleme süresini altı aya kısaltarak PDUFA hedef eylem tarihini 26 Ekim 2026 olarak belirledi.

Ionis: zilganersen PDUFA tarihi 22 Eylül 2026 olarak belirlendi

FDA, zilganersen için Öncelikli İnceleme kapsamında PDUFA işlem tarihini 22 Eylül 2026 olarak belirledi. Basın bülteni ayrıca, daha önce açıklanan ana sonuçları destekleyen motor, hasta raporlu ve klinisyen raporlu son noktalar arasında ek olumlu dönüm noktası çalışması verilerini sunmaktadır.

Ionis: zilganersen NDA'si Öncelikli İnceleme için kabul edildi; PDUFA 22 Eyl 2026

FDA, zilganersen için NDA'yı kabul etti ve Öncelikli İnceleme tanıdı, PDUFA hedef eylem tarihini 22 Eylül 2026 olarak belirledi. Başvuru, 61. haftada istatistiksel olarak anlamlı yürüyüş hızı stabilizasyonu gösteren dönüm noktası Faz 1-3 çalışmasıyla destekleniyor. Bu, zilganersen'i Alexander hastalığı için potansiyel ilk onaylanmış tedaviye doğru ilerletiyor.

Metagenomi, MGX-001 için pre-IND toplantısını tamamladı; IND başvurusu 2026 4. çeyrek için planlanıyor

Şirket, NHP verilerinin küratif FVIII aktivitesini göstermesinin ardından MGX-001 için pre-IND toplantısını tamamladı. Küresel düzenleyici başvurusu için 2026 4. çeyrekte IND dahil olmak üzere yolunda ilerliyor. Onay alınması halinde klinik çalışmaların 2027'de başlaması planlanıyor.

Ionis, şiddetli hipertrigliseridemide olezarsen için sNDA başvurusunda bulundu

Ionis, olumlu Faz 3 CORE ve CORE2 sonuçlarının ardından şiddetli hipertrigliseridemi (sHTG) için olezarsen sNDA'sını sundu. Başvuru, FDA kabulü ve incelemesi beklenirken, şirketi 2026'da potansiyel ikinci bağımsız lansman için konumlandırıyor.

Ionis: bepirovirsen Faz 3 B-Well 1 & 2 üst düzey veriler CHB'de olumlu

Kronik hepatit B'de bepirovirsen için kritik Faz 3 B-Well 1 ve B-Well 2 çalışmalarından olumlu üst düzey sonuçlar açıklandı. Veriler, istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı fonksiyonel kür oranı gösterdi ve 2026'da planlanan dünya çapında düzenleyici başvuruları tetikledi.

Ionis: CORE/CORE2 Faz 3 olezarsen sHTG ön sonuçları – %72 TG düşüşü, %85 pankreatit azalması

Önemli Faz 3 CORE ve CORE2 çalışmaları birincil sonlanım noktasına ulaştı ve 12 aya kadar devam eden plasebo ayarlı %72'ye varan TG azalması sağlandı. Olezarsen ayrıca sHTG'de akut pankreatit olaylarında ilk kez istatistiksel olarak anlamlı %85 azalma elde etti ve hastaların %86'sı TG <500 mg/dL'ye ulaştı. Ionis, yıl sonu 2025 itibarıyla hem 50 mg hem de 80 mg dozları için sNDA başvurusu yapmayı planlıyor.

Ionis: Zilganersen Faz 1-3 Alexander hastalığında olumlu topline sonuçlar

Zilganersen 50 mg, 61. haftada kontrol grubuna göre %33,3 ortalama fark (p=0,0412) ile yürüyüş hızı stabilizasyonu (10MWT) birincil sonlanım noktasını karşıladı. Şirket, bu nadir nörolojik durumda fayda gösteren ilk hastalık modifiye edici tedavi olarak Q1 2026'da NDA başvurusu planlıyor.