BBIO BridgeBio

BridgeBio BBP-418 PDUFA tarihi 27 Kasım 2026 olarak belirlendi (Öncelikli İnceleme)

FDA, LGMD2I/R9 için BBP-418'e ilişkin NDA'yı kabul etti ve 27 Kasım 2026'da Öncelikli İnceleme ile PDUFA hedef eylem tarihi atadı. Danışma komitesi toplantısı planlanmamaktadır. Şirket, potansiyel ilk sınıf lansman için hazırlanıyor.

BridgeBio (BBIO) NDA'si Oral Infigratinib İçin Akondroplazi'de Öncelikli İnceleme ile Kabul Edildi, PDUFA 4 Şubat 2027

FDA, akondroplazili çocuklar için oral infigratinib'e yönelik NDA'yı kabul etti ve 4 Şubat 2027 hedef eylem tarihiyle Öncelikli İnceleme verdi. Dosyalama, yıllık boy uzama hızında, boy Z-skorunda, vücut orantısında ve kol açıklığında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösteren olumlu PROPEL 3 Faz 3 verileriyle desteklenmektedir. BridgeBio, 2026 yılının 4. çeyreğinde EMA'ya MAA sunmayı planlamakta ve onay üzerine ABD lansmanı için hazırlıklıdır.

BridgeBio, Dünya Amiloidoz Günü öncesinde topluluk ortaklarıyla ülke çapında ATTR-CM eğitim kampanyası başlattı

BridgeBio, 6 Ekim 2026'da bir YouTube prömiyeri ve 26 Ekim 2026'daki Dünya Amiloidoz Günü'ne kadar sürecek topluluk programlarını içeren çok ortaklı bir eğitim girişimi duyurdu; bu girişim özellikle genetik riski daha yüksek olan Siyah topluluklarda ATTR-CM farkındalığını artırmayı amaçlıyor.

BridgeBio, Konuşma Vakfına LGMD Mükemmeliyet Merkezleri için 300 bin dolar taahhüt ediyor

BridgeBio, Konuşma Vakfı ile ortaklaşa hasta öncülüğündeki LGMD Mükemmeliyet Merkezlerinin genişletilmesini finanse ediyor. Program, uzuv-kuşak musküler distrofi hastaları için özel bakım koordinasyonunu, araştırma hazırlığını ve yeni tedavilere erişimi iyileştirmeyi amaçlıyor. BridgeBio, LGMDR9 için BBP-418 (ribitol) geliştiriyor.

acoramidis · NCT07805356 kayıt güncellemesi

durum: HENÜZ_REKRÜTMAN_YAPILMIYOR → REKRÜTMAN_YAPILIYOR; ülkeler: {'toplam_merkezler': 0, 'abd_merkezleri': 0} → {'toplam_merkezler': 5, 'abd_merkezleri': 4}

BridgeBio, Attruby erişimi için ABD hükümetiyle gönüllü anlaşma imzaladı

BridgeBio, GENEROUS Model aracılığıyla Attruby'ye Medicaid erişimini genişletmek için ABD hükümetiyle gönüllü bir anlaşma imzaladı. Anlaşma, gelecekteki fiyatlandırma zorunlulukları getirmemekte ve ForgingBridges copay programını değiştirmeden bırakmaktadır. Anlaşma, acoramidis veya FDA incelemesi altındaki diğer üç varlık için düzenleyici yolu değiştirmeden nadir hastalık hastaları için uygun fiyatlandırmayı iyileştirmeyi amaçlamaktadır.

BridgeBio, BBP-418 (LGMD2I/R9) için ilk PDUFA tarihini 27 Kasım 2026 olarak belirledi

FDA, BBP-418 NDA başvurusunu Öncelikli İnceleme ile kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 27 Kasım 2026 olarak belirledi; encaleret NDA da Öncelikli İnceleme ile kabul edildi ve PDUFA 8 Mayıs 2027; oral infigratinib NDA'sı sunuldu ve ABD lansmanının 2027 ortasında bekleniyor. Kabul edilen başvuruların ikisi için de danışma komitesi planlanmıyor.

BridgeBio: FDA, ADH1 için encaleret NDA'sını kabul etti; PDUFA 8 Mayıs 2027

FDA, ADH1 için encaleret NDA'sını kabul etti ve PDUFA hedef işlem tarihini 8 Mayıs 2027 olarak belirledi. Ajans, danışma kurulu toplantısı planlamadığını belirtti. BridgeBio, onay üzerine lansmana hazır olduğunu belirtiyor.

BridgeBio: FDA, ADH1 için encaleret NDA'sını kabul etti; PDUFA 8 Mayıs 2027

FDA, ADH1 için encaleret NDA'sını kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 8 Mayıs 2027 olarak belirledi. Ajans bir danışma komitesi toplantısı planlamıyor. BridgeBio onay üzerine lansmana hazır.

BridgeBio, ICCBH 2026'da PROPEL 3 Faz 3 infigratinib verilerini sunacak

BridgeBio, oral infigratinib'in akondroplazili çocuklarda kullanımına yönelik Faz 3 PROPEL 3 çalışmasının birincil sonuçlarını ICCBH 2026'da geç başvuru sözlü sunum olarak sunacağını duyurdu. Sunum 28 Haziran 2026 tarihinde saat 15:45 EDT'de planlanmıştır. Aynı toplantıda yaşam kalitesi ve gözlemsel veriler de sunulacaktır.

BridgeBio: FDA, BBP-418'in LGMD2I/R9 için NDA'sını Öncelikli İnceleme ile Kabul Etti

FDA, BBP-418 için NDA'yı kabul etti ve Öncelikli İnceleme tanıdı; PDUFA hedef eylem tarihi 27 Kasım 2026 olarak belirlendi. Ajans, bir danışma komitesi toplantısı planlamadığını belirtti. Onaylanması halinde BBP-418, LGMD2I/R9 için ilk tedavi ve LGMD'nin herhangi bir formu için ilk tedavi olacaktır.

BridgeBio, ADH1 için encaleret'in NDA başvurusunu yaptı

BridgeBio, ADH1 için potansiyel ilk sınıf tedavi olarak encaleret'in FDA'ya NDA başvurusunu yaptı. Başvuru, kalsiyum homeostazının istatistiksel olarak anlamlı normalleşmesini gösteren olumlu Faz 3 CALIBRATE sonuçlarıyla desteklenmektedir. Şirket, 2027 başlarında ABD lansmanı öngörmekte ve 2026 2. yarısında EMA'ya MAA başvurusu planlamaktadır.

BridgeBio, LGMD2I/R9 için BBP-418'in ilk NDA başvurusunu yaptı

BridgeBio, LGMD2I/R9 için oral BBP-418'in FDA'ya planlanan üç NDA'dan ilkini sundu. Hızlı Takip Belirleme ve karşılanmamış ihtiyaç nedeniyle dosya öncelikli incelemeye uygun olabilir. İki ek NDA (ADH1'de encaleret ve akondroplazide oral infigratinib) sırasıyla 2026 1. yarısı ve 2026 3. çeyreğinde bekleniyor.

BridgeBio, LGMD2I/R9 için BBP-418'in NDA başvurusunu yaptı

BridgeBio, oral BBP-418 için LGMD2I/R9 endikasyonunda FDA'ya NDA başvurusunda bulundu. Başvuru, ambülasyon ve pulmoner fonksiyonda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösteren ara Faz 3 FORTIFY verilerini içermektedir. Şirket, BBP-418'in ABD'de 2026 sonu/2027 başı onay ve lansmanını öngörmektedir; bu, BBP-418'i LGMD'nin herhangi bir formu için onaylanan ilk tedavi haline getirebilir.

BridgeBio, ADH1 için encaleret'in olumlu Faz 3 üst düzey sonuçlarını raporladı

CALIBRATE Faz 3 çalışması tüm birincil ve ana ikincil sonlanım noktalarını karşıladı; encaleret alan hastaların %76'sı serum ve idrar kalsiyum hedeflerine ulaşırken, geleneksel tedavide bu oran %4 idi. NDA başvurusu, tam onay desteği için 2026 yılının ilk yarısında planlanıyor.