BridgeBio, ADH1 için encaleret'in NDA başvurusunu yaptı

BridgeBio, ADH1 için potansiyel ilk sınıf tedavi olarak encaleret'in FDA'ya NDA başvurusunu yaptı. Başvuru, kalsiyum homeostazının istatistiksel olarak anlamlı normalleşmesini gösteren olumlu Faz 3 CALIBRATE sonuçlarıyla desteklenmektedir. Şirket, 2027 başlarında ABD lansmanı öngörmekte ve 2026 2. yarısında EMA'ya MAA başvurusu planlamaktadır.

Temel olgular

Bildirildi: 13 May 2026 20:01
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: BBIOBridgeBio
Varlık: acoramidis
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
faz3 PTH restorasyonu: %91.1'ye karşı %0 endojen PTH restorasyonu
faz3 birincil sonlanım noktası: %76'ya karşı %4 serum+idrar kalsiyum normalizasyonu (p<0.0001)
faz3 ikincil sonlanım noktası: %76'ya karşı %19 serum+idrar kalsiyum normalizasyonu (p<0.0001)

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 ef20073370_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio, ADH1 ile yaşayan bireyler için Encaleret'in FDA'ya NDA başvurusunu yaptı - Faz 3 CALIBRATE birincil sonuçları, 2026 ECE'de sözlü sunumda sunuldu ve encaleret'in ADH1'de temel klinik parametreler arasında hızlı ve kalıcı faydasını gösterdi - Faz 3 CALIBRATE çalışmasında tüm önceden belirlenmiş birincil ve ana ikincil etkinlik sonlanım noktaları karşılandı; encaleret uygulanan katılımcıların %76'sı 24. haftada serum ve idrar kalsiyumunu ilgili hedef aralıklarda elde etti, buna karşılık 4. haftada geleneksel tedavide %4 (p<0.0001) - Encaleret öncelikli incelemeye uygun olabilir; BridgeBio, 2027 başlarında ABD lansmanı öngörmektedir - Onaylanırsa, encaleret özellikle

SEC 8-K