BMRN BioMarin

BioMarin, GC Biopharma ve Hanmi'den Fabry hastalığı için HM15421/GC1134A lisansı alıyor

BioMarin, klinik aşamadaki subkutan ERT HM15421/GC1134A için Kore hariç dünya çapında münhasır lisans aldı. Aday zaten FDA Yetim İlaç Belirleme statüsüne sahip ve Faz 1/2 aşamasında. BioMarin, Kore dışında sonraki geliştirme ve ticarileştirmeye öncülük edecek.

BioMarin sunumları ASBMR 2026'da yeni VOXZOGO verilerini sunuyor

BioMarin, ASBMR 2026 Yıllık Toplantısı'nda 13 çalışma sunacak; bunlar arasında akondroplazili çocuklarda (bebekler dahil) foramen magnum ve kraniyoservikal bileşke büyümesi üzerindeki VOXZOGO etkisine dair yeni post-hoc görüntüleme sonuçları, kemik gücü verileri, hipokondroplazi Faz 3 sonuçları ve araştırma aşamasındaki BMN 333 yer alıyor. Şirket yakın zamanda hipokondroplazi için VOXZOGO'ya yönelik bir sNDA sundu; onaylanması halinde potansiyel 2027 lansmanı mümkün.

BioMarin, Jazz ve Otsuka CEO'ları, NORD nadir hastalık CEO liderlik diyaloğuna katılacak

BioMarin CEO'su Alexander Hardy, Jazz Pharmaceuticals ve Otsuka'dan CEO'larla birlikte nadir hastalık inovasyonu, liderlik ve bilimsel ilerlemeleri tedavilere dönüştürme konusunda moderatörlü bir panel tartışmasına katılacak. Panel, 26 Ekim 2026'da Washington, D.C.'deki 25-27 Ekim etkinliğinin bir parçası olarak gerçekleşecek.

BioMarin, WMS Kongresinde POMBILITI + OPFOLDA İçin 5 Yıllık PROPEL OLE Verilerini Sunuyor

BioMarin, geç başlangıçlı Pompe hastalığında POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) için PROPEL çalışmasının beş yıllık Faz 3 açık etiketli uzatma verilerini Dünya Kas Derneği Yıllık Kongresi'nde sundu; bu veriler kalıcı motor fonksiyonu ve pulmoner fonksiyonda göreceli stabilizasyon ile yeni güvenlik sinyali göstermediğini ortaya koydu.

vosoritide · NCT05849389 kayıt güncellemesi

durum: İŞE ALIM YAPILIYOR → BİLİNMİYOR

vosoritide · NCT06668805 kayıt güncellemesi

durum: İŞE ALIM YAPILIYOR → AKTİF_İŞE_ALIM_YAPILMIYOR; ülkeler: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin, Alesta Therapeutics ve ALE1'i HPP için satın alacak

BioMarin, Alesta Therapeutics ve onun öncü varlığı ALE1'i satın almak için kesin bir anlaşma imzaladı; ALE1, hipofosfatazya için oral küçük molekül adaydır. Anlaşma, Faz 1/2a programını BioMarin'in İskelet Hastalıkları İş Birimi'ne getirir ve şirketi daha büyük bir nadir hastalık pazarında rekabet edecek konuma getirir. İşlemin bu çeyrekte kapanması beklenmektedir, olağan koşullara tabidir.

BioMarin hipokondroplazi için VOXZOGO'nun sNDA'sını sunuyor

BioMarin, hipokondroplazi için VOXZOGO (vosoritide) için FDA'ya ek bir NDA sundu; bu endikasyon için ilk hedefe yönelik tedavi. Onaylanırsa, lansman 2027 için hedefleniyor. Şirket, başvuru durumu hakkında Q3 kazanç açıklamasında güncelleme sağlayacak.