Biyofarma · FDA Onayları · Hisse
BioMarin, nadir genetik hastalıklar için tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış küresel bir biyoteknoloji şirketidir. BioMarin, enzim replasman tedavileri, gen tedavileri ve karmaşık genetik bozuklukları ele almak üzere tasarlanmış diğer ileri düzey tedavilerde uzmanlaşmıştır. Şirketin akondroplazi, feni…
Kayıtlı varlıklar: ALE1, vosoritide
BMRN için tarihli katalizörler, yakın zamanda karara bağlananlar dahil.
BMRN için tüm birincil kaynak olaylar, en yeniler önce.
BioMarin, Alesta Therapeutics ve ALE1'i HPP için satın alacak
BioMarin, Alesta Therapeutics ve onun öncü varlığı ALE1'i satın almak için kesin bir anlaşma imzaladı; ALE1, hipofosfatazya için oral küçük molekül adaydır. Anlaşma, Faz 1/2a programını BioMarin'in İskelet Hastalıkları İş Birimi'ne getirir ve şirketi daha büyük bir nadir hastalık pazarında rekabet edecek konuma getirir. İşlemin bu çeyrekte kapanması beklenmektedir, olağan koşullara tabidir.
BioMarin hipokondroplazi için VOXZOGO'nun sNDA'sını sunuyor
BioMarin, hipokondroplazi için VOXZOGO (vosoritide) için FDA'ya ek bir NDA sundu; bu endikasyon için ilk hedefe yönelik tedavi. Onaylanırsa, lansman 2027 için hedefleniyor. Şirket, başvuru durumu hakkında Q3 kazanç açıklamasında güncelleme sağlayacak.
Aynı sektörde piyasa değeri BMRN şirketine en yakın olanlar.