KRYS Krystal Biotech

Krystal Biotech VYJUVEK, DEB için FDA tarafından onaylandı

FDA, COL7A1 geni mutasyon(lar)ı olan distrofik epidermolizis bullosa'lı yetişkin ve pediatrik hastalarda yaraların tedavisi için VYJUVEK'i (beremagene geperpavec) onayladı. Bu, bu endikasyon için ilk gen tedavisidir.

Krystal Biotech, Gorlin Sendromu BCC'de KB113 Pilot Verilerini Olumlu Bildiriyor

Krystal Biotech, KB113 için olumlu pilot çalışma sonuçlarını duyurdu; bu sonuçlar, üç Gorlin sendromu hastasında %80'in üzerinde belirleyici BCC lezyonunun gerilediğini, enjekte edilmeyen lezyonlarda abskopal yanıtlar ve histolojik tam yanıtlar dahil olmak üzere gösterdi. Veriler Ekim 2026'da PeDRA Yıllık Konferansı'nda sunulacak. Şirket, sonraki adımlar konusunda FDA görüşmelerine başladı.

Krystal Biotech: FDA, VYJUVEK etiket genişletmesini onayladı

FDA, uygun hasta popülasyonunu doğumdan itibaren DEB hastalarını kapsayacak şekilde genişleten ve hastaların veya bakım verenlerin VYJUVEK'i evde uygulamasına izin veren bir etiket güncellemesini onayladı. Bu değişiklik, onaylı ürün için hitap edilebilir popülasyonu genişletir ve dozaj esnekliğini artırır.