PRAX Praxis

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA tarihi 29 Ocak 2027 olarak belirlendi

FDA, ulixacaltamide HCl NDA için orta dönem incelemeyi tamamladı ve PDUFA hedef eylem tarihini 29 Ocak 2027 olarak belirledi. Önemli güvenlik veya etkinlik endişesi tespit edilmedi ve danışma komitesi toplantısı planlanmıyor.

PRAXIS: FDA, relutrigine NDA PDUFA tarihini 3 ay uzatarak 27 Aralık 2026'ya çekti

FDA, ek duyarlılık analizlerinin NDA sunumunu büyük bir değişiklik olarak sınıflandırdı ve PDUFA hedef işlem tarihini 27 Eylül 2026'dan 27 Aralık 2026'ya uzattı. Yeni klinik çalışma talep edilmedi ve güvenlik veya üretimle ilgili herhangi bir endişe belirtilmedi. İnceleme aktif ve devam ediyor.

PRAX: FDA, ulixacaltamide (PDUFA 29 Ocak 2027) ve relutrigine (PDUFA 27 Eylül 2026) için NDA'ları kabul etti

FDA, Esansiyel Tremor endikasyonunda ulixacaltamide için NDA'yı kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihi 29 Ocak 2027 olarak belirlendi. FDA ayrıca relutrigine için NDA'yı öncelikli inceleme ile kabul etti ve SCN2A/SCN8A DEE'lerde PDUFA tarihi 27 Eylül 2026 olarak belirlendi.

PRAXIS: FDA, ulixacaltamide için esansiyel tremor endikasyonunda NDA'yı kabul etti; PDUFA 29 Ocak 2027

FDA, esansiyel tremor için ulixacaltamide HCl'nin NDA başvurusunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 29 Ocak 2027 olarak belirledi. Danışma komitesi toplantısı planlanmamaktadır.

Praxis: EMBRAVE Part A topline, elsunersen için %77 nöbet azalması gösteriyor

8-K, SCN2A DEE'de elsunersen için olumlu Faz 1/2 EMBRAVE Part A topline sonuçlarını açıklamaktadır; bunlar arasında %77 plasebo ayarlı nöbet azalması ve %100 fonksiyonel iyileşme yer almaktadır. Aynı dosyada ayrıca relutrigine NDA'nın FDA öncelikli inceleme kabulü ve 27 Eylül 2026 PDUFA tarihi de belirtilmektedir.

Praxis, EMBRAVE3 elsunersen çalışmasını tek kollu hale dönüştürüyor

SCN2A DEE'deki elsunersen'in EMBRAVE3 kayıt çalışması, çift kör, sham kontrollü çalışmadan 30 hastalı tek kollu, başlangıç kontrollü çalışmaya hemen dönüştürüldü. Tüm hastalar 24 hafta elsunersen alacak, ardından açık etiketli uzatma dönemi gelecek. Kısım A üst düzey sonuçların H1 2026'da açıklanması bekleniyor.

PRAX: EMBOLD çalışması ön sonuçları relutrigine için %53 nöbet azalması gösteriyor

SCN2A/SCN8A DEE'lerde relutrigine için kayıt amaçlı EMBOLD kohortu birincil sonlanım noktasına ulaştı ve etkinlik nedeniyle erken durduruldu. Şirket, sonraki adımları ve NDA zamanlamasını görüşmek üzere önümüzdeki haftalarda FDA ile bir araya gelecek.