原始来源记录
决策级PDUFA 日期延期
BridgeBio (BBIO) NDA for Oral Infigratinib in Achondroplasia Accepted with Priority Review, PDUFA Feb 4 2027
FDA 接受了口服 infigratinib 用于儿童软骨发育不全的 NDA，并授予优先审查，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 2 月 4 日。该申报得到积极的 PROPEL 3 III 期数据的支持，这些数据显示在年化身高增长速度、身高 Z 评分、身体比例和臂展方面有统计学显著改善。BridgeBio 计划于 2026 年第四季度向 EMA 提交 MAA，并准备好在美国获批后推出。
关键事实
- 申报时间
- 2026年10月13日 10:01
- 事件
- PDUFA 日期延期
- 方向
- 消极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年11月27日
- p
- <0.0001
- AHV
- +2.10 厘米/年
- 臂展 z
- +0.37 标准差
- 身高 z 评分
- p<0.0001
- 比例
- -0.05
来源摘录
EX-99.1 5 ef20083591_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio 宣布 FDA 接受并优先审查用于 儿童软骨发育不全的口服 Infigratinib 的 NDA - 被接受进行优先审查，PDUFA 目标行动日期为 2027 年 2 月 4 日；获得 FDA 授予的优先审查凸显了为儿童软骨发育不全提供口服靶向治疗方案的重大未满足需求 - 如果获批，口服 infigratinib 将成为首个也是唯一获批的口服疗法，并可能成为儿童软骨发育不全的最佳级别治疗方案 - PROPEL 3 达到了其主要终点和关键次要终点，提供了迄今为止软骨发育不全中报告的最强疗效组合：任何 III 期研究中最大的 AHV 治疗效果（+2.10 厘米/年；p<0.0001