enGene：LEGEND关键队列显示detalimogene的完全缓解率54%，6个月完全缓解率43%

该新闻稿提供了来自125名患者的LEGEND试验关键队列的最新中期疗效和安全性数据。数据显示，任何时间的完全缓解率为54%，6个月时为43%，进展为肌层浸润性疾病的比率低至3.2%，且耐受性良好。公司计划进一步与FDA沟通，并可能在2026年下半年更新BLA提交计划。

关键事实

申报时间: 2026年5月7日 11:11
事件: 顶线结果
方向: 中性
公司: ENGNenGene
资产: detalimogene voraplasmid
来源: SEC 8-K
可信度: 有来源
日历: 试验结果公布 · 2026年7月1日 · 积极
3 个月完全缓解率: 56%（n=62）
6 个月完全缓解率: 62%（n=37）
治疗相关不良事件发生率: 42%
任何时间完全缓解率: 63%（n=62）
剂量中断: 1.6%

来源摘录

EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene Announces Updated Interim Results From LEGEND Pivotal Cohort 54% complete response (CR) rate at any time; 43% six-month CR rate Low rate of progression to muscle-invasive or higher disease (3.2%) Low percentage of patients experienced treatment-related adverse events (TRAEs) (55%), nearly all of which were mild Low percentage of patients experienced TRAEs leading to treatment interruption (2.4%) or discontinuation (2.4%) Kaplan-Meier estimate of 12-month CR rate is 25% enGene to host webcast to discuss results today, May 7, 2026, at 8:00 a.m. ET BOSTON & MONTREAL, May 7, 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN or “enGene” or the “Company”), a clinical-stage, non-viral genetic medicines company, today reported a

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