RNA Atrium Therapeutics

Atrium Therapeutics 為 PRKAG2 症候群患者在 Corventis 1/2 期試驗中首次給予 ATR 1072

Atrium Therapeutics 宣布在 ATR 1072 的 1/2 期 Corventis 試驗中為首位患者給藥，這是一種針對突變 PRKAG2 mRNA 的 siRNA AOC。該開放標籤研究將招募約 37 名 PRKAG2 症候群參與者，以評估安全性、藥代動力學/藥效動力學以及療效趨勢。初步概念驗證數據預計於 2027 年下半年公布。

ATR 1072 · NCT07738107 登記更新

狀態：NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING；國家：{'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 1, 'us_sites': 1}

Atrium Therapeutics：FDA 核准 ATR 1072 治療 PRKAG2 症候群的 IND 申請

FDA 核准 IND 後，Atrium 即可啟動 ATR 1072 的 Corventis 第一／二期試驗。該試驗預計納入約 37 名受試者，並預計於 2027 年下半年取得初步概念驗證數據。

Avidity Biosciences 更新 del-zota 的 BLA 提交時間表至 2026 年第一季

Avidity Biosciences 已將 del-zota 的 BLA 提交預期時間更新至 2026 年第一季。此前指引為 2025 年底，此次調整是為了提供額外的非臨床數據，以支持提交所需的 CMC 資料包。