QNRX Quoin Pharmaceuticals, Ltd.

Quoin Pharmaceuticals Reports QRX003 Compassionate-Use Case and Phase 2/3 Timeline in Netherton Syndrome

Ein peer-reviewter Fallbericht zeigte, dass ein pädiatrischer Netherton-Syndrom-Patient eine klare Haut (IGA 0) erreichte und aufrechterhielt sowie eine vollständige Beseitigung des Pruritus (WI-NRS 0) über 21 Monate einmal täglicher Anwendung von QRX003 ohne behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse. Die laufende Phase-2/3-Studie (CL-QRX003-004) hat eine positive Interimanalyse abgeschlossen (66,7 % IGA-Responder) und wird nun mit vollständiger Rekrutierung bis Ende 2026 und Topline-Auswertung im Q2 2027 geführt.

Quoin Pharmaceuticals QRX003 erhält EMA-Orphan-Drug-Designation für Peeling Skin Syndrome

Die EMA hat QRX003 die Orphan-Drug-Designation für die Behandlung des Peeling Skin Syndrome erteilt. Dies gewährt bei Erhalt der Marktzulassung 10 Jahre Marktexklusivität in Europa sowie weitere Anreize. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, die erste formale klinische Studie für Peeling Skin Syndrome vor Jahresende einzuleiten.

QRX003 · NCT07538583 Registeraktualisierung

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Quoin Pharmaceuticals erhält FDA Fast Track Designation für QRX003 bei Peeling Skin Syndrome

Die FDA hat QRX003 für Peeling Skin Syndrome die Fast Track Designation erteilt, die erste derartige Designation überhaupt für diese Erkrankung. Dies folgt auf die IND-Freigabe im Juli 2026 (die erste IND überhaupt für PSS) und ergänzt die bestehende Fast Track Designation für Netherton Syndrome. Eine Phase-2/3-Studie ist geplant, um in der zweiten Hälfte 2026 zu beginnen.

Quoin Pharmaceuticals: FDA erteilt RPD-Status für QRX003 bei PSS

Die FDA hat QRX003 die Rare Pediatric Disease Designation für Peeling Skin Syndrome erteilt, die zweite RPD für das Wirkstoffkandidat nach Netherton-Syndrom. Die Auszeichnung bewahrt die Möglichkeit eines Priority Review Voucher bei NDA-Zulassung. Quoin plant den Beginn einer Phase-2-Studie mit bis zu 12 Patienten in der zweiten Hälfte 2026.

Quoin erhält bedingte FDA-Zulassung von QYLEKI als vorgeschlagenen Markennamen für QRX003

Die FDA hat QYLEKI bedingt als vorgeschlagenen Markennamen für QRX003 akzeptiert. Das Unternehmen plant, im zweiten Halbjahr 2026 eine entscheidende Phase-3-Studie zu starten und rechnet mit einer möglichen NDA-Einreichung im Jahr 2027. QRX003 verfügt bereits über Orphan-Drug-, Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Designations.

Quoin Pharmaceuticals: FDA erteilt Fast Track Designation für QRX003 bei Netherton-Syndrom

Am 11. März 2026 erteilte die FDA Fast Track Designation für QRX003 bei Netherton-Syndrom. Der Fast-Track-Status ermöglicht häufigere FDA-Interaktionen, die Berechtigung zur Rolling Review und die mögliche Qualifikation für Accelerated Approval und Priority Review. Die Designation ergänzt die bereits für den Wirkstoff gesicherten U.S. Orphan Drug Designation und Rare Pediatric Disease Designation.

Quoin beantragt Breakthrough Medicine Designation für QRX003 in Saudi-Arabien

Quoin hat bei der Saudi Food and Drug Authority einen Antrag auf Breakthrough Medicine Designation für QRX003 bei Netherton-Syndrom eingereicht. Bei Erteilung könnte die Designation die Prüfung beschleunigen und eine mögliche Zulassung und Erstattung in Saudi-Arabien bereits im 2. Halbjahr 2026 ermöglichen, sodass QRX003 weltweit die erste zugelassene Behandlung für diese Indikation wäre.

Quoin Pharmaceuticals: FDA gewährt ODD für QRX003 bei Netherton-Syndrom

Die FDA hat QRX003 die Orphan-Drug-Designation für das Netherton-Syndrom gewährt, was Steuergutschriften, Gebührenbefreiungen und sieben Jahre Marktexklusivität nach NDA-Zulassung bietet. Dies folgt auf die im Mai 2025 von der EMA erteilte ODD. QRX003 ist nun positioniert, potenziell die erste zugelassene Behandlung für die Indikation zu werden.