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Precision BioSciences informa datos de biopsia de la fase 1 de PBGENE-HBV en EASL 2026

El ensayo ELIMINATE-B mostró la primera evidencia clínica de biopsia de eliminación directa de cccDNA con una reducción de 1 log y <1% restante después de dos dosis; pgRNA se volvió indetectable de forma duradera en el 100% de los pacientes evaluables con pérdida continua hasta seis meses.

Precision BioSciences: Póster de última hora de PBGENE-HBV en EASL 2026

Se aceptó para presentación en el Congreso EASL 2026 un póster de última hora titulado 'First evidence of elimination and inactivation of cccDNA in liver biopsies collected from patients with chronic hepatitis B treated with PBGENE-HBV'. El póster se presentará durante la sesión de pósters de última hora del 27 al 30 de mayo de 2026 en Barcelona, España.

Precision BioSciences amplía el ensayo ELIMINATE-B a Francia y Rumanía

Las aprobaciones de CTA en Francia y Rumanía permiten añadir nuevos centros clínicos al ensayo global en curso ELIMINATE-B de PBGENE-HBV. La iniciación de los centros está en marcha y se espera el primer cribado de pacientes en el segundo trimestre de 2026, ampliando la huella del ensayo más allá de los centros existentes en el Reino Unido, Moldavia, Nueva Zelanda, Hong Kong y Estados Unidos.

Precision BioSciences: IND de PBGENE-DMD autorizado, activación de sitios FUNCTION-DMD en curso

El anexo 8-K anuncia la autorización de la FDA para el IND de PBGENE-DMD y que la activación de sitios para el ensayo de Fase 1/2 FUNCTION-DMD está en curso. La compañía espera datos clínicos iniciales en múltiples pacientes a finales de 2026, con un objetivo de inscripción de 3-5 pacientes y evaluación de la eficacia temprana mediante la expresión de distrofina casi completa a las 12 semanas.

Precision BioSciences recibe la designación Fast Track de la FDA para PBGENE-DMD

La FDA otorgó la designación Fast Track a PBGENE-DMD el 26 de febrero de 2026, lo que proporciona elegibilidad para interacciones más frecuentes con la FDA y revisión continua. La designación sigue a la autorización IND y al estatus de medicamento huérfano, acelerando la vía regulatoria para el ensayo de fase 1/2 FUNCTION-DMD.

Precision BioSciences recibe autorización de la FDA para iniciar el estudio de PBGENE-DMD

La FDA autorizó la IND para PBGENE-DMD, permitiendo a la compañía comenzar la revisión del IRB y la activación de sitios para el ensayo FUNCTION-DMD de Fase 1/2. El programa es la primera terapia de edición génica in vivo diseñada para corregir el gen de la distrofina en el hotspot de exones 45-55, cubriendo ~60% de los pacientes con DMD. La compañía espera activar el primer sitio clínico en EE.UU. en el primer semestre de 2026 y planea un evento virtual con KOL en marzo.

Precision BioSciences prioridades 2026: datos de PBGENE-HBV en conferencias; IND de PBGENE-DMD en el primer trimestre

La compañía anunció hitos clínicos para 2026 de PBGENE-HBV (datos adicionales de biopsia en el primer semestre de 2026, actualizaciones en conferencias) y PBGENE-DMD (autorización de IND en el primer trimestre de 2026, primera dosificación de pacientes a finales del primer trimestre/principios del segundo trimestre de 2026, datos iniciales a finales de 2026). La liquidez se extiende hasta 2028 para financiar estos hitos.