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Eloxx anuncia la autorización de la IND de la FDA para exaluren en ADPKD por mutación sin sentido; primer paciente de la fase 2 EXPRESS en el 3T de 2027

La FDA autorizó la IND para exaluren en ADPKD por mutación sin sentido, lo que permite la activación de centros en EE. UU. para el ensayo global de fase 2 EXPRESS. El ensayo aleatorizará a unos 60 pacientes 1:1 a exaluren o placebo durante 52 semanas con el crecimiento anualizado de htTKV como criterio de valoración principal; la primera dosis a pacientes está prevista para el 3T de 2027 y los datos principales en la primera mitad de 2029. Los comentarios previos de la FDA antes de la IND indicaron que un efecto sustancial y duradero sobre el htTKV podría respaldar la Designación de Terapia Innovadora y que el htTKV es un posible marcador sustitutivo para la aprobación acelerada.

Eloxx finaliza el diseño de la fase 2 EXPRESS en ADPKD por mutación sin sentido

Eloxx finalizó el diseño del ensayo global EXPRESS de fase 2 en ADPKD por mutación sin sentido: administración durante 52 semanas de ~60 pacientes (1:1 exaluren frente a placebo) con la tasa de crecimiento anualizada de htTKV como criterio principal de valoración evaluado por RM. Se espera que la administración al primer paciente sea en el 3T de 2027 y los datos principales a las 52 semanas en la 1H de 2029. La compañía también recibió la designación de medicamento huérfano de EE. UU. para ADPKD y señaló que un efecto sustancial y duradero sobre el htTKV podría respaldar la Designación de Terapia Innovadora o la aprobación acelerada.

exaluren · NCT07523581 actualización del registro

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Eloxx: la CE concede la designación de medicamento huérfano a exaluren en la ADPKD

La Comisión Europea concedió la designación de medicamento huérfano a exaluren en la ADPKD. Esta designación se suma a la designación de medicamento huérfano de la FDA para el síndrome de Alport y respalda el inicio previsto del ensayo de fase 2 en la ADPKD por mutación sin sentido en 2027.