LRMR: BLA de nomlabofusp para la ataxia de Friedreich prevista para el segundo trimestre de 2026

Larimar anunció datos positivos a largo plazo de un estudio abierto que muestran aumentos sostenidos de FXN y mejoras clínicas direccionales, e indicó que una BLA para solicitar la aprobación acelerada está ahora prevista para el segundo trimestre de 2026. La compañía también informó un nuevo régimen de dosis inicial acordado con la FDA para mitigar el riesgo de anafilaxia.

Datos clave

Presentado: 29 sept 2025, 11:00
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Activo: nomlabofusp
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
FXN a los 6 meses: 100% (10/10) >50% de la mediana de sanos
Cambio en mFARS: -2.25 vs +1.00 (FACOMS)
Casos de anafilaxia: 7
Participantes al año: 8
Participantes a los 6 meses: 14
Participantes (estudio abierto): 39

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml

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