Larimar presenta el primer módulo de la BLA continua para nomlabofusp

Larimar ha iniciado una presentación continua de BLA solicitando la aprobación acelerada de nomlabofusp en la ataxia de Friedreich, con el primer módulo ya presentado y la presentación completa prevista para completarse en la segunda mitad de 2026. Se confirmó la alineación de la FDA tras una reunión Tipo B previa a la BLA, incluyendo la aceptación del paquete de datos de etiqueta abierta existente y FXN como un nuevo criterio de valoración subrogado. La compañía también espera dosificar al primer paciente en su estudio global confirmatorio de Fase 3 en el tercer trimestre de 2026.

Datos clave

Presentado: 4 ago 2026, 11:02
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Activo: nomlabofusp
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial and Business Update • Positive longer-term open label study data further demonstrated nomlabofusp's well-characterized safety profile, sustained increases in skin frataxin levels, and continued improvements in key clinical outcome measures • High patient and investigator enthusiasm continues with additional participants in the OL study dosed in July and several adults and adolescents in screening as of month-end • Rolling BLA submission seeking accelerated approval underway, with the first module submitted and completion expected 2H 2026 • Dosing of first patient in global confirmatory Phase 3 study expected Q3 2026 • $156.3 million in cash, cash equivalents and marketable securities

SEC 8-K