Larimar presenta el primer módulo de la BLA continua para nomlabofusp en FA

Larimar ha iniciado la presentación continua de la BLA para la aprobación acelerada de nomlabofusp en ataxia de Friedreich tras la confirmación de la FDA de que el paquete de datos existente parece suficiente. Se presentó el primer módulo; se esperan los módulos restantes en el segundo semestre de 2026. La FDA reafirmó su disposición a considerar la FXN cutánea como un nuevo criterio de valoración subrogado.

Datos clave

Presentado: 29 jun 2026, 10:30
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Activo: nomlabofusp
Fuente: Comunicado de prensa de la empresa
Confianza: Con fuente
anafilaxia: 10/43 (9 exposiciones previas)
fxn cutánea a 1 año: 100% (9/9) >50% de la media sana
diferencia mFARS a 1 año: 2,6 puntos
diferencia mFARS a 18 meses: 4,6 puntos

Extracto de la fuente

Larimar Therapeutics informa datos positivos de etiqueta abierta y presentación del primer módulo de la BLA continua para la aprobación acelerada de nomlabofusp para la ataxia de Friedreich Alineación de la FDA sobre la presentación del paquete de datos de la BLA en las actas de la reunión multidisciplinaria Tipo B previa a la BLA; primer módulo de la BLA continua presentado con los módulos restantes esperados en el segundo semestre de 2026 La administración diaria de nomlabofusp aumentó y mantuvo los niveles de FXN cutánea a 1 año y 18 meses; el 100% (9/9) de los participantes alcanzó y mantuvo niveles superiores al 50% de los niveles medios en voluntarios sanos (comparables a portadores heterocigotos asintomáticos) a 1 año Mejora direccional continua en mFARS, FARS-ADL, 9-HPT y MFIS o

Comunicado de prensa de la empresa