Larimar presenta el primer módulo de la BLA continua para nomlabofusp en ataxia de Friedreich

Larimar ha iniciado una presentación continua de BLA para la aprobación acelerada de nomlabofusp tras la confirmación de la FDA de que el paquete de datos existente parece suficiente para la revisión. Se presentó el primer módulo; se esperan los módulos restantes en el segundo semestre de 2026. La FDA reafirmó su disposición a considerar FXN en piel como un nuevo criterio de valoración subrogado.

Datos clave

Presentado: 29 jun 2026, 10:33
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Activo: nomlabofusp
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
función cutánea 1año: 100% (9/9) >50% media voluntarios sanos
diferencia mFARS 1año: diferencia de 2.6 puntos vs FACOMS
tasa de anafilaxia: 10/43 pacientes

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics informa datos positivos de etiqueta abierta y presentación del primer módulo de la BLA continua para la aprobación acelerada de nomlabofusp para la ataxia de Friedreich • Alineación de la FDA sobre la presentación del paquete de datos de la BLA en las actas de la reunión multidisciplinaria Tipo B previa a la BLA; primer módulo de la BLA continua presentado, con los módulos restantes esperados en el segundo semestre de 2026 • El nomlabofusp diario aumentó y mantuvo los niveles de FXN en piel a 1 año y 18 meses; el 100% (9/9) de los participantes alcanzó y mantuvo niveles superiores al 50% de los niveles medios en voluntarios sanos (comparables a portadores heterocigotos asintomáticos) a 1 año • Mejora direccional continua e

SEC 8-K