Larimar Therapeutics apunta a la presentación de la BLA de nomlabofusp en el segundo trimestre de 2026

La compañía anunció que la presentación de la BLA solicitando la aprobación acelerada de nomlabofusp en la ataxia de Friedreich está prevista para el segundo trimestre de 2026. Se ha acordado con la FDA un régimen de dosis inicial modificado para mitigar el riesgo de anafilaxia y se está incorporando al protocolo de la fase 3. La compañía también planea una actualización regulatoria y del estudio abierto en el primer trimestre de 2026.

Datos clave

Presentado: 5 nov 2025, 12:03
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Neutral
Empresa: LRMRLarimar
Activo: nomlabofusp
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics informa los resultados financieros del tercer trimestre de 2025 • En el estudio abierto (OL), después de 6 meses de administración diaria de nomlabofusp, el 100% de los participantes (n = 10) alcanzaron niveles de FXN en piel similares a los de portadores asintomáticos • La mejora direccional consistente en mFARS, FARS-ADL, 9-HPT y MFIS después de 1 año en el estudio OL refuerza el potencial de nomlabofusp para modificar el curso de la enfermedad de la FA en comparación con el empeoramiento en una población de referencia del estudio de historia natural FACOMS • De 39 participantes en el estudio OL (y de 65 participantes totales que recibieron al menos 1 dosis en todos los estudios de nomlabofusp), 7 experimentaron anafilaxi

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