Record mula sa primary source
Decision-gradeTopline na resulta
Ionis: positibo ang topline ng Phase 1-3 study ng zilganersen para sa Alexander disease
Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.
Mahahalagang fact
- Na-file
- Set 22, 2025, 11:05 AM
- Kaganapan
- Topline na resulta
- Direksyon
- Positibo
- Kumpanya
IONSIonis- Asset
- zilganersen
- Pinagmulan
- SEC 8-K
- Kumpiyansa
- May source
- Kalendaryo
- Desisyon ng FDA (PDUFA) · Set 22, 2026 · Positibo
- Saklaw ng edad
- 1.5-53 taon
- linggo ng pag-aaral
- 61
- mga kalahok
- 54
- P-value ng 10MWT
- 0.0412
- Karaniwang pagkakaiba sa 10MWT
- 33.3%
Sipi mula sa source
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Inihayag ng Ionis ang positibong topline results mula sa pivotal study ng zilganersen sa Alexander disease – Unang at tanging investigational medicine na nagpakita ng clinically meaningful at disease-modifying impact sa bihirang, madalas na nakamamatay na neurological condition na ito – – NDA submission na planado sa Q1 2026 – CARLSBAD, Calif., Sept. 22, 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ngayon ay nagpahayag ng positibong topline results mula sa pivotal study ng zilganersen sa mga bata at matatanda na may Alexander disease (AxD), isang bihira, progresibo at madalas na nakamamatay na neurological condition na walang aprubadong disease-modifying treatments. Zilganersen 50 mg ay nagpakita ng statistically significa