IONS Ionis

Royalty Pharma: Nabigo ang pangunahing endpoint ng Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3

Nabigo ang Phase 3 HORIZON outcomes trial ng Novartis para sa pelacarsen na matugunan ang pangunahing composite cardiovascular endpoint nito kumpara sa placebo. Hindi na magbabayad ng anumang milestone payments ang Royalty Pharma sa Ionis at babalik sa Ionis ang Spinraza royalty interest nito pagkatapos ng $550 million sa mga bayad, na nagbubunga ng 1.1x return sa $500 million na pamumuhunan.

Ionis: Inaprubahan ng FDA ang Zanvastro (zilganersen) para sa Alexander disease

Ang FDA ay nagbigay ng buong pag-apruba para sa zilganersen (Zanvastro) injection, na ginagawa itong unang aprubadong therapy para sa Alexander disease sa parehong pediatric at adult na mga pasyente. Ito ay nagko-convert sa asset mula sa isang investigational candidate patungo sa isang aprubadong produkto, na kumukumpleto sa regulatory path nito.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · Inaprubahan ng FDA ang Zanvastro (zilganersen)

Inilista ng FDA ang Zanvastro (zilganersen) bilang bagong pag-apruba ng gamot #37 ng 2026 noong 2026-09-03: Upang gamutin ang sakit na Alexander sa mga pasyenteng pediatric at adult

Ionis: zilganersen NDA sa ilalim ng Priority Review, PDUFA 22 Sep 2026

Ang 8-K ay nagsasaad na ang NDA para sa zilganersen sa Alexander disease ay nasa ilalim ng FDA Priority Review na may PDUFA target action date na Setyembre 22, 2026. Pumasok din ang Ionis sa isang kasunduan sa paglilisensya sa Recordati para sa pagpapaunlad at komersyalisasyon sa labas ng U.S. Tinutukoy nito ang susunod na punto ng desisyon sa regulasyon para sa asset.

Ionis: Hindi nakamit ng CARDIO-TTRansform Phase 3 ang pangunahing endpoint para sa eplontersen sa ATTR-CM

Hindi nakamit ng Phase 3 CARDIO-TTRansform trial ng eplontersen sa ATTR-CM ang pangunahing composite endpoint ng CV mortality at recurrent CV events kumpara sa placebo. Isang nominally significant benefit (HR 0.71) ang nakita lamang sa pre-specified monotherapy subgroup, habang ang mga pasyenteng gumagamit ng background stabilizers ay walang treatment effect. Ang buong data ay ipapakita sa ESC Congress sa Agosto 2026.

Natapos na ng Ionis ang pagpapatala sa pivotal-cohort sa Phase 3 REVEAL study ng obudanersen

Inihayag ng Ionis ang pagtatapos ng pagpapatala sa pivotal pediatric cohort (Cohort 1, n=136) ng Phase 3 REVEAL study. Ang adult cohort (Cohort 2) ay patuloy pa rin sa pagpapatala at inaasahang matatapos sa Q3 2026. Ang topline data mula sa buong REVEAL study ay inaasahan na ngayon sa ikalawang kalahati ng 2027.

Ionis: Inaprubahan ng FDA ang TRYNGOLZA (olezarsen) para sa sHTG

Inaprubahan ng FDA ang TRYNGOLZA (olezarsen) bilang unang at tanging therapy na ipinahiwatig upang mabawasan ang triglycerides at ang panganib ng acute pancreatitis sa mga nasa hustong gulang na may severe hypertriglyceridemia (TG ≥500 mg/dL). Ang pag-apruba ay batay sa Phase 3 CORE at CORE2 data na nagpapakita ng hanggang 72% TG reduction at hanggang 91% mas kaunting acute pancreatitis events. Ang produkto ay magiging available sa U.S. sa Hulyo.

Nakatanggap ang salanersen ng Biogen ng FDA Breakthrough Therapy Designation para sa SMA

Nagbigay ang FDA ng Breakthrough Therapy Designation sa salanersen para sa SMA batay sa exploratory data mula sa Phase 1b. Kinikilala ng designation ang potensyal na malaking pagpapabuti kumpara sa available therapy at pinapabilis ang development at review. Isinusulong ng Biogen ang tatlong global Phase 3 studies (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) para suportahan ang regulatory path ng asset.

Biogen: Phase 2 CELIA topline nagpapakita ng pagbaba ng tau at benepisyo sa kognisyon para sa diranersen

Natugunan ng Phase 2 CELIA study ang mga pangunahing secondary at exploratory endpoints, na nagpapakita ng malakas na pagbaba sa CSF tau at tau-PET pathology kasama ang pagbagal ng klinikal na pagbaba sa lahat ng dosis, lalo na sa 60 mg q24w arm. Bagaman hindi natugunan ang primary endpoint (dose-response sa CDR-SB sa Week 76), ang data ay nagbibigay ng unang randomized Phase 2 ebidensya na ang tau-directed ASO ay maaaring makaapekto sa parehong biomarkers at kognisyon sa early Alzheimer’s disease, na nag-udyok sa Biogen na isulong ang programa sa registrational development.

Metagenomi: nakatakda ang IND submission ng MGX-001 sa Q4 2026

Kinumpirma ng kumpanya na ang kanilang pangunahing programa para sa hemophilia A ay nasa tamang iskedyul para sa paghahain ng IND sa ika-apat na quarter ng 2026. Ang paghahain na ito ay inilaan upang mapagana ang mga unang pag-aaral sa tao sa 2027, depende sa pag-apruba ng regulasyon.

Ionis: olezarsen sNDA tinanggap para sa Priority Review, PDUFA Hunyo 30, 2026

Tinanggap ng FDA ang sNDA para sa olezarsen sa sHTG sa ilalim ng Priority Review na may target na PDUFA action date na Hunyo 30, 2026. Itinaas ng kumpanya ang peak net sales guidance nito para sa olezarsen sa sHTG sa >$3B. Ang mga paghahanda para sa paglulunsad ay nananatiling nasa tamang landas para sa posibleng pag-apruba sa 2026.

Ionis/GSK: tinanggap ang NDA ng bepirovirsen para sa Priority Review, PDUFA Oktubre 26 2026

Tinanggap ng FDA ang NDA ng GSK para sa bepirovirsen at binigyan ito ng Priority Review at Breakthrough Therapy Designation. Nagtakda ang ahensya ng target na petsa ng aksyon ng PDUFA na Oktubre 26, 2026, na nagpapaikli sa panahon ng pagsusuri sa anim na buwan.

Ionis: zilganersen PDUFA itinakda sa Setyembre 22, 2026

Itinakda ng FDA ang PDUFA action date na Setyembre 22, 2026 para sa zilganersen sa ilalim ng Priority Review. Ipinakikita rin ng press release ang karagdagang positibong pivotal-study data sa mga motor, patient-reported at clinician-reported endpoints na sumusuporta sa dating inihayag na topline results.

Ionis: tinanggap ang zilganersen NDA para sa Priority Review; PDUFA 22 Sep 2026

Tinanggap ng FDA ang NDA para sa zilganersen at binigyan ito ng Priority Review, na nagtatakda ng target na PDUFA action date na September 22, 2026. Sinusuportahan ang aplikasyon ng pivotal Phase 1-3 study na nagpapakita ng statistically significant gait-speed stabilization sa week 61. Isinusulong nito ang zilganersen patungo sa potensyal na unang aprubadong therapy para sa Alexander disease.

Nakumpleto ng Metagenomi ang pre-IND meeting para sa MGX-001; Gabay sa paghain ng IND para sa 4Q 2026

Nakumpleto ng kompanya ang pre-IND meeting para sa MGX-001 matapos ipakita ng datos mula sa NHP ang aktibidad ng FVIII na nagpapagaling. Patuloy na nasa tamang landas para sa pandaigdigang pagsusumite ng regulasyon kasama ang IND sa 4Q 2026. Napapailalim sa pag-apruba, ang mga klinikal na pagsubok ay binalak na simulan sa 2027.

Isinumit ng Ionis ang sNDA para sa olezarsen sa matinding hypertriglyceridemia

Isinumit ng Ionis ang isang sNDA para sa olezarsen sa matinding hypertriglyceridemia (sHTG) kasunod ng positibong resulta ng Phase 3 CORE at CORE2. Inilalagay ng pagsusumite ang kumpanya para sa potensyal na pangalawang independiyenteng paglulunsad sa 2026, nakasalalay sa pagtanggap at pagsusuri ng FDA.

Ionis: bepirovirsen Phase 3 B-Well 1 & 2 topline positive sa CHB

Inihayag ang positibong topline results mula sa pivotal Phase 3 B-Well 1 at B-Well 2 studies ng bepirovirsen sa chronic hepatitis B. Ipinakita ng data ang statistically significant at clinically meaningful functional cure rate, na nag-trigger ng planned worldwide regulatory submissions sa 2026.

Ionis: topline resulta ng Phase 3 CORE/CORE2 ng olezarsen sa sHTG – 72% pagbaba sa TG, 85% pagbawas sa pancreatitis

Pivotal Phase 3 CORE and CORE2 studies met primary endpoint with up to 72% placebo-adjusted TG reduction sustained to 12 months. Olezarsen also achieved the first-ever statistically significant 85% reduction in acute pancreatitis events in sHTG and 86% of patients reached TG <500 mg/dL. Ionis plans to file an sNDA for both 50 mg and 80 mg doses by year-end 2025.

Ionis: positibo ang topline ng Phase 1-3 study ng zilganersen para sa Alexander disease

Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.