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DécisifRésultats préliminaires
Ionis : résultats positifs de l'étude pivot de phase 1-3 de Zilganersen dans la maladie d'Alexander
Zilganersen 50 mg a atteint le critère principal de stabilisation de la vitesse de marche (10MWT) avec une différence moyenne de 33,3 % par rapport au contrôle (p=0,0412) à la semaine 61. La société prévoit un dépôt de NDA au T1 2026, marquant la première thérapie modifiant la maladie à démontrer un bénéfice dans cette affection neurologique rare.
Faits clés
- Déposé
- 22 sept. 2025, 11:05
- Événement
- Résultats préliminaires
- Direction
- Positif
- Société
IONSIonis- Actif
- zilganersen
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
- Calendrier
- Décision FDA (PDUFA) · 22 sept. 2026 · Positif
- tranche d'âge
- 1,5-53 ans
- semaine de l'étude
- 61
- Participants
- 54
- valeur p du 10MWT
- 0,0412
- différence moyenne du 10MWT
- 33,3 %
Extrait de la source
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis annonce des résultats positifs de l'étude pivot de zilganersen dans la maladie d'Alexander – Premier et seul médicament expérimental à démontrer un impact cliniquement significatif et modifiant la maladie sur cette affection neurologique rare, souvent mortelle – – Dépôt de NDA prévu au T1 2026 – CARLSBAD, Californie, 22 septembre 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : IONS) a annoncé aujourd'hui des résultats positifs de l'étude pivot de zilganersen chez des enfants et des adultes atteints de la maladie d'Alexander (AxD), une affection neurologique rare, progressive et souvent mortelle sans traitements modifiant la maladie approuvés. Zilganersen 50 mg a démontré une stabilisation statistiquement significative et cli