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Royalty Pharma : Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 n'atteint pas le critère d'évaluation principal

L'essai de résultats de Phase 3 HORIZON de Novartis pour pelacarsen n'a pas atteint son critère d'évaluation composite cardiovasculaire principal par rapport au placebo. Royalty Pharma ne versera aucun paiement d'étape à Ionis et son intérêt de redevance Spinraza reviendra à Ionis après 550 millions de dollars de paiements, générant un rendement de 1,1x sur l'investissement de 500 millions de dollars.

Ionis : la FDA approuve Zanvastro (zilganersen) pour la maladie d'Alexander

La FDA a accordé une approbation complète pour l'injection de zilganersen (Zanvastro), en faisant la première thérapie approuvée pour la maladie d'Alexander chez les patients pédiatriques et adultes. Cela convertit l'actif d'un candidat expérimental en un produit approuvé, achevant son parcours réglementaire.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · La FDA approuve Zanvastro (zilganersen)

La FDA répertorie Zanvastro (zilganersen) comme approbation de médicament innovant n°37 de 2026 le 2026-09-03 : Pour traiter la maladie d'Alexander chez les patients pédiatriques et adultes

Ionis : NDA zilganersen sous examen prioritaire, PDUFA le 22 septembre 2026

Le 8-K indique que la NDA pour le zilganersen dans la maladie d'Alexander est soumise à un examen prioritaire de la FDA avec une date d'action cible PDUFA du 22 septembre 2026. Ionis a également conclu un accord de licence avec Recordati pour le développement et la commercialisation hors des États-Unis. Cela fixe le prochain point de décision réglementaire pour l'actif.

Ionis : l'essai de phase 3 CARDIO-TTRansform n'a pas atteint le critère d'évaluation principal pour l'eplontersen dans la CM-ATTR

L'essai de phase 3 CARDIO-TTRansform évaluant l'eplontersen dans la CM-ATTR n'a pas atteint son critère d'évaluation principal composite de mortalité cardiovasculaire et d'événements cardiovasculaires récurrents par rapport au placebo. Un bénéfice nominalement significatif (HR 0.71) n'a été observé que dans le sous-groupe pré-spécifié en monothérapie, tandis que les patients sous stabilisateurs de fond n'ont montré aucun effet du traitement. Les données complètes seront présentées au congrès de l'ESC en août 2026.

Ionis termine le recrutement de la cohorte pivot de l'étude de phase 3 REVEAL sur l'obudanersen

Ionis a annoncé l'achèvement du recrutement dans la cohorte pédiatrique pivot (Cohorte 1, n=136) de l'étude de phase 3 REVEAL. La cohorte adulte (Cohorte 2) est toujours en cours de recrutement et devrait se terminer au T3 2026. Les données principales de l'étude REVEAL complète sont désormais prévues pour le second semestre 2027.

Ionis : la FDA approuve TRYNGOLZA (olésarsen) pour l'hypertriglycéridémie sévère

La FDA a approuvé TRYNGOLZA (olésarsen) comme premier et seul traitement indiqué pour réduire les triglycérides et le risque de pancréatite aiguë chez les adultes atteints d'hypertriglycéridémie sévère (TG ≥500 mg/dL). L'approbation repose sur les données des essais de phase 3 CORE et CORE2 montrant une réduction des TG pouvant atteindre 72 % et jusqu'à 91 % d'événements de pancréatite aiguë en moins. Le produit sera disponible aux États-Unis en juillet.

Biogen’s salanersen reçoit la désignation de thérapie innovante de la FDA pour l’amyotrophie spinale

La FDA a accordé à salanersen la désignation de thérapie innovante pour l’amyotrophie spinale sur la base des données exploratoires de Phase 1b. Cette désignation reconnaît une amélioration substantielle potentielle par rapport aux thérapies disponibles et accélère le développement et l’examen. Biogen fait progresser trois études mondiales de Phase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) pour soutenir le parcours réglementaire de l’actif.

Biogen : les résultats principaux de l'étude de phase 2 CELIA montrent une réduction de la protéine tau et un bénéfice cognitif pour le diranersen

L'étude de phase 2 CELIA a atteint les critères d'évaluation secondaires et exploratoires clés, démontrant des réductions robustes de la protéine tau dans le LCR et de la pathologie tau-PET, ainsi qu'un ralentissement du déclin clinique à toutes les doses, en particulier dans le bras 60 mg q24w. Bien que le critère d'évaluation principal (réponse à la dose sur le CDR-SB à la semaine 76) n'ait pas été atteint, les données fournissent les premières preuves randomisées de phase 2 qu'un ASO dirigé contre la protéine tau peut avoir un impact à la fois sur les biomarqueurs et sur la cognition dans la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, incitant Biogen à faire progresser le programme vers un développement d'enregistrement.

Metagenomi : soumission de l'IND pour MGX-001 prévue au 4T 2026

La société a confirmé que son programme principal sur l'hémophilie A reste en bonne voie pour un dépôt IND au quatrième trimestre 2026. Ce dépôt vise à permettre les premières études chez l'homme en 2027, sous réserve de l'autorisation réglementaire.

Ionis : sNDA pour l'olezarsen acceptée en examen prioritaire, PDUFA le 30 juin 2026

La FDA a accepté la sNDA pour l'olezarsen dans le sHTG en examen prioritaire avec une date d'action cible PDUFA du 30 juin 2026. La société a relevé ses prévisions de ventes nettes maximales pour l'olezarsen dans le sHTG à >3 milliards de dollars. Les préparatifs de lancement restent sur la bonne voie pour une approbation potentielle en 2026.

Ionis/GSK : NDA bepirovirsen acceptée pour examen prioritaire, PDUFA le 26 octobre 2026

La FDA a accepté la NDA de GSK pour le bepirovirsen et a accordé un examen prioritaire ainsi qu'une désignation de thérapie innovante. L'agence a fixé une date cible d'action PDUFA au 26 octobre 2026, réduisant le délai d'examen à six mois.

Ionis : date PDUFA de zilganersen fixée au 22 septembre 2026

La FDA a fixé une date d'action PDUFA au 22 septembre 2026 pour zilganersen dans le cadre d'un examen prioritaire. Le communiqué de presse présente également des données supplémentaires positives de l'étude pivot sur les critères d'évaluation moteurs, rapportés par les patients et par les cliniciens, qui viennent étayer les résultats principaux précédemment annoncés.

Ionis : NDA de zilganersen acceptée pour un examen prioritaire ; PDUFA le 22 sep 2026

La FDA a accepté la NDA pour zilganersen et lui a accordé un examen prioritaire, fixant une date d’action cible PDUFA au 22 septembre 2026. La demande est étayée par l’étude pivotale de phase 1-3 qui montre une stabilisation statistiquement significative de la vitesse de marche à la semaine 61. Cela fait progresser zilganersen vers une première thérapie potentiellement approuvée pour la maladie d’Alexander.

Metagenomi termine sa réunion pré-IND pour MGX-001 ; dépôt IND prévu pour le 4T 2026

La société a terminé sa réunion pré-IND pour MGX-001 après que les données NHP ont montré une activité curative du FVIII. Elle reste sur la bonne voie pour une soumission réglementaire mondiale incluant l'IND au 4T 2026. Sous réserve d'approbation, les essais cliniques sont prévus pour commencer en 2027.

Ionis soumet une sNDA pour l'olezarsen dans l'hypertriglycéridémie sévère

Ionis a soumis une sNDA pour l'olezarsen dans l'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) suite aux résultats positifs des essais de phase 3 CORE et CORE2. Cette soumission positionne la société pour un potentiel deuxième lancement indépendant en 2026, sous réserve de l'acceptation et de l'examen par la FDA.

Ionis : résultats positifs en topline des études de Phase 3 B-Well 1 et 2 de bepirovirsen dans l'HBC

Les résultats positifs en topline des études pivots de Phase 3 B-Well 1 et B-Well 2 de bepirovirsen dans l'hépatite B chronique ont été annoncés. Les données ont montré un taux de guérison fonctionnelle statistiquement significatif et cliniquement pertinent, déclenchant les soumissions réglementaires mondiales prévues en 2026.

Ionis : résultats topline de phase 3 CORE/CORE2 sur l'olezarsen dans l'hypertriglycéridémie sévère – baisse de 72 % des TG, réduction de 85 % des pancréatites

Les études pivots de phase 3 CORE et CORE2 ont atteint le critère d'évaluation principal avec une réduction des TG ajustée par rapport au placebo pouvant atteindre 72 % et maintenue jusqu'à 12 mois. L'olezarsen a également obtenu la première réduction statistiquement significative de 85 % des événements de pancréatite aiguë dans l'hypertriglycéridémie sévère, et 86 % des patients ont atteint un taux de TG <500 mg/dL. Ionis prévoit de déposer une sNDA pour les doses de 50 mg et 80 mg d'ici la fin de l'année 2025.

Ionis : résultats positifs de l'étude pivot de phase 1-3 de Zilganersen dans la maladie d'Alexander

Zilganersen 50 mg a atteint le critère principal de stabilisation de la vitesse de marche (10MWT) avec une différence moyenne de 33,3 % par rapport au contrôle (p=0,0412) à la semaine 61. La société prévoit un dépôt de NDA au T1 2026, marquant la première thérapie modifiant la maladie à démontrer un bénéfice dans cette affection neurologique rare.