Biopharma · Approbations FDA · Action
PRAX Praxis
Praxis Precision Medicines Inc. est une société biopharmaceutique à un stade clinique. Elle s'emploie à traduire les connaissances génétiques en développement de thérapies pour les patients atteints de troubles du système nerveux central caractérisés par un déséquilibre entre l'excitation et l'inhibition neuronales. La…
Actifs enregistrés: relutrigine, ulixacaltamide
Calendrier des catalyseurs
Catalyseurs datés de PRAX, y compris ceux récemment décidés.
Événements récents de première main
Tous les événements de première main de PRAX, les plus récents d'abord.
PRAXPraxisPRAX : PDUFA pour l'ulixacaltamide HCl fixé au 29 janvier 2027
La FDA a terminé l'examen de mi-cycle pour la NDA de l'ulixacaltamide HCl et a fixé une date d'action cible PDUFA au 29 janvier 2027. Aucune préoccupation majeure en matière de sécurité ou d'efficacité n'a été identifiée et aucune réunion du comité consultatif n'est prévue.
PRAXPraxisPRAXIS : la FDA prolonge la PDUFA de la NDA de relutrigine de 3 mois jusqu'au 27 décembre 2026
La FDA a classé la soumission NDA des analyses de sensibilité supplémentaires comme un amendement majeur, prolongeant la date cible d'action PDUFA du 27 septembre 2026 au 27 décembre 2026. Aucune nouvelle étude clinique n'a été demandée et aucune préoccupation en matière de sécurité ou de fabrication n'a été citée. L'examen reste actif et en cours.
PRAXPraxisLa FDA a accepté la NDA pour l'ulixacaltamide dans le tremblement essentiel avec une date d'action cible PDUFA du 29 janvier 2027. La FDA a également accepté la NDA pour la relutrigine avec un examen prioritaire dans les DEE SCN2A/SCN8A et a fixé une date PDUFA au 27 septembre 2026.
PRAXPraxisLa FDA a accepté la NDA pour le chlorhydrate d'ulixacaltamide dans le tremblement essentiel et a fixé une date d'action cible PDUFA au 29 janvier 2027. Aucune réunion du comité consultatif n'est prévue.
PRAXPraxisLe 8-K divulgue les résultats principaux positifs de la Phase 1/2 de la partie A d'EMBRAVE pour elsunersen dans la DEE SCN2A, incluant une réduction des crises ajustée par placebo de 77 % et une amélioration fonctionnelle de 100 %. Le même dépôt note également l'acceptation par la FDA de l'examen prioritaire de la NDA de relutrigine avec une date PDUFA du 27 septembre 2026.
PRAXPraxisPraxis convertit l'étude EMBRAVE3 elsunersen en essai à bras unique
L'étude d'enregistrement EMBRAVE3 d'elsunersen dans la DEE SCN2A a été immédiatement convertie d'un essai en double aveugle contrôlé par placebo en un essai à bras unique contrôlé par la ligne de base avec 30 patients. Tous les patients recevront elsunersen pendant 24 semaines, suivies d'une extension en ouvert. Les résultats principaux de la Partie A sont toujours attendus au premier semestre 2026.
PRAXPraxisPRAX : l'étude EMBOLD en tête de ligne montre une réduction de 53 % des crises pour le relutrigine
La cohorte d'enregistrement EMBOLD pour le relutrigine dans les DEE SCN2A/SCN8A a atteint son critère d'évaluation principal et a été arrêtée prématurément pour cause d'efficacité. La société rencontrera la FDA dans les prochaines semaines pour discuter des prochaines étapes et du calendrier de la NDA.
Comparables par capitalisation
Sociétés du même secteur dont la capitalisation est la plus proche de PRAX.
AXSMAxsomeCapitalisation 9,4 Md $US · 5 médicaments suivis · 11 catalyseurs à venir
PCVXVaxcyteCapitalisation 8,7 Md $US · 1 médicaments suivis · 4 catalyseurs à venir
BMRNBioMarinCapitalisation 10,5 Md $US · 2 médicaments suivis · 7 catalyseurs à venir
IBRXImmunityBioCapitalisation 8,4 Md $US · 2 médicaments suivis · 3 catalyseurs à venir
CYTKCytokineticsCapitalisation 8,2 Md $US · 1 médicaments suivis · 2 catalyseurs à venir
HALOHalozymeCapitalisation 8,1 Md $US
KRYSKrystal BiotechCapitalisation 8,0 Md $US · 1 médicaments suivis
EXELExelixisCapitalisation 11,7 Md $US · 2 médicaments suivis · 29 catalyseurs à venir