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BridgeBio conclut un accord volontaire avec le gouvernement américain sur l'accès à Attruby

BridgeBio a signé un accord volontaire avec le gouvernement américain pour élargir l'accès à Attruby via Medicaid dans le cadre du modèle GENEROUS. L'accord n'impose pas de mandats futurs sur les prix et laisse le programme de copaiement ForgingBridges inchangé. L'accord vise à améliorer l'abordabilité pour les patients atteints de maladies rares sans modifier la voie réglementaire pour l'acoramidis ni pour les trois autres actifs en cours d'examen par la FDA.

BridgeBio fixe la première date PDUFA pour BBP-418 (LGMD2I/R9) au 27 novembre 2026

La FDA a accepté la NDA de BBP-418 avec examen prioritaire et a fixé la date cible d'action PDUFA au 27 novembre 2026 ; la NDA d'encaleret a également été acceptée avec examen prioritaire et PDUFA le 8 mai 2027 ; la NDA orale d'infigratinib a été soumise avec un lancement américain prévu pour mi-2027. Aucun comité consultatif n'est prévu pour l'une ou l'autre des demandes acceptées.

BridgeBio : la FDA accepte la NDA pour l'encaleret dans l'ADH1 ; PDUFA le 8 mai 2027

La FDA a accepté la NDA pour l'encaleret dans l'ADH1 et a fixé une date d'action cible PDUFA au 8 mai 2027. L'agence a indiqué qu'elle ne prévoit pas de réunion du comité consultatif. BridgeBio déclare qu'elle est prête à lancer le produit en cas d'approbation.

BridgeBio : la FDA accepte la NDA pour l'encaleret dans l'ADH1 ; PDUFA le 8 mai 2027

La FDA a accepté la NDA pour l'encaleret dans l'ADH1 et a fixé une date d'action cible PDUFA au 8 mai 2027. L'agence ne prévoit pas de réunion du comité consultatif. BridgeBio est prête à lancer le produit dès l'approbation.

BridgeBio présentera les données de Phase 3 PROPEL 3 sur l'infigratinib à l'ICCBH 2026

BridgeBio a annoncé qu'il présentera les résultats principaux de l'essai de Phase 3 PROPEL 3 sur l'infigratinib oral chez les enfants atteints d'achondroplasie lors d'une présentation orale de dernière minute à l'ICCBH 2026. La présentation est prévue pour le 28 juin 2026 à 15 h 45 HAE. Des données supplémentaires sur la qualité de vie et des données observationnelles seront également présentées lors de la même réunion.

BridgeBio : la FDA accepte la NDA pour BBP-418 dans la LGMD2I/R9 avec examen prioritaire

La FDA a accepté la NDA pour BBP-418 et a accordé un examen prioritaire, fixant une date cible d’action PDUFA au 27 novembre 2026. L’agence a indiqué qu’elle ne prévoyait pas de réunion du comité consultatif. En cas d’approbation, BBP-418 serait le premier traitement pour la LGMD2I/R9 et le premier pour toute forme de LGMD.

BridgeBio soumet une NDA pour l'encaleret dans l'ADH1

BridgeBio a soumis une NDA à la FDA pour l'encaleret en tant que traitement potentiel de première classe pour l'ADH1. La soumission est soutenue par des résultats positifs de l'essai de phase 3 CALIBRATE montrant une normalisation statistiquement significative de l'homéostasie calcique. La société prévoit un lancement aux États-Unis au début de 2027 et prévoit une soumission de MAA à l'EMA au S2 2026.

BridgeBio soumet sa première NDA pour BBP-418 dans la LGMD2I/R9

BridgeBio a soumis sa première des trois NDA prévues à la FDA pour le BBP-418 oral dans la LGMD2I/R9. Le dépôt pourrait être éligible à un examen prioritaire compte tenu de la désignation Fast Track et du besoin non satisfait. Deux NDA supplémentaires (encaleret dans l'ADH1 et infigratinib oral dans l'achondroplasie) sont toujours attendues au premier semestre 2026 et au troisième trimestre 2026, respectivement.

BridgeBio soumet une NDA pour BBP-418 dans la LGMD2I/R9

BridgeBio a soumis sa NDA à la FDA pour le BBP-418 oral dans la LGMD2I/R9. La soumission inclut des données intermédiaires de l’étude de phase 3 FORTIFY montrant des améliorations statistiquement significatives de la marche et de la fonction pulmonaire. La société anticipe une approbation et un lancement aux États-Unis fin 2026/début 2027, faisant potentiellement du BBP-418 la première thérapie approuvée pour toute forme de LGMD.

BridgeBio annonce des résultats positifs de Phase 3 pour l'encaleret dans l'ADH1

L'étude de Phase 3 CALIBRATE a atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires clés, montrant que 76 % des patients sous encaleret ont atteint les cibles de calcémie et de calciurie contre 4 % sous thérapie conventionnelle. Le dépôt de la NDA est prévu au premier semestre 2026 pour soutenir l'approbation complète.