लारिमार ने फ्राइडरिच एटैक्सिया में नॉम्लाबोफस्प के लिए रोलिंग बीएलए का पहला मॉड्यूल प्रस्तुत किया

लारिमार ने एफडीए द्वारा मौजूदा डेटा पैकेज को समीक्षा के लिए पर्याप्त माने जाने की पुष्टि के बाद नॉम्लाबोफस्प की त्वरित स्वीकृति के लिए रोलिंग बीएलए प्रस्तुत करना शुरू कर दिया है। पहला मॉड्यूल प्रस्तुत किया गया; शेष मॉड्यूल 2H 2026 में अपेक्षित हैं। एफडीए ने त्वचा FXN को एक नए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में विचार करने की इच्छा की पुष्टि की।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 29 जून 2026, 10:33 am
घटना: आवेदन जमा
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: LRMRLarimar
संपत्ति: nomlabofusp
स्रोत: SEC 8-K
विश्वसनीयता: स्रोत सहित
त्वचा एफएक्सएन 1yr: 100% (9/9) >50% स्वस्थ स्वयंसेवक औसत
एमएफएआरएस 1yr अंतर: 2.6-पॉइंट अंतर बनाम एफएसीओएमएस
एनाफिलेक्सिस दर: 10/43 रोगी

स्रोत का अंश

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 लारिमार थेरेप्यूटिक्स ने फ्राइडरिच एटैक्सिया के लिए नॉम्लाबोफस्प की त्वरित स्वीकृति के लिए सकारात्मक ओपन लेबल डेटा और रोलिंग बीएलए के पहले मॉड्यूल की प्रस्तुति की रिपोर्ट की • बहु-अनुशासनात्मक टाइप बी प्री-बीएलए बैठक मिनटों में बीएलए डेटा पैकेज की प्रस्तुति पर एफडीए संरेखण; रोलिंग बीएलए का पहला मॉड्यूल प्रस्तुत किया गया और शेष मॉड्यूल 2H 2026 में अपेक्षित • दैनिक नॉम्लाबोफस्प ने 1 वर्ष और 18 महीनों में त्वचा FXN स्तरों को बढ़ाया और बनाए रखा; 100% (9/9) प्रतिभागियों ने 1 वर्ष में स्वस्थ स्वयंसेवकों के औसत स्तरों के 50% से अधिक स्तर प्राप्त किए और बनाए रखा (असिम्प्टोमैटिक हेटेरोज़ायगस कैरियर्स के तुलनीय) • नॉम्लाबोफस्प उपचार के 1 वर्ष में mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS में निरंतर दिशात्मक सुधार देखा गया (n = 13) FAC में गिरावट के सापेक्ष

SEC 8-K