प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
लारिमार ने फ्राइडरिच के अटैक्सिया में नॉम्लाबोफस्प के लिए त्वरित अनुमोदन की मांग करते हुए रोलिंग बीएलए जमा करना शुरू कर दिया है, जिसमें पहला मॉड्यूल पहले ही जमा कर दिया गया है और पूर्ण जमा 2026 की दूसरी छमाही में पूरा होने की उम्मीद है। टाइप बी प्री-बीएलए बैठक के बाद एफडीए संरेखण की पुष्टि की गई, जिसमें मौजूदा ओपन-लेबल डेटा पैकेज और एफएक्सएन को एक नए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में स्वीकार करना शामिल है। कंपनी को 2026 की तीसरी तिमाही में अपने वैश्विक पुष्टिकरण चरण 3 अध्ययन में पहले रोगी को खुराक देने की भी उम्मीद है।
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 लारिमार थेरेप्यूटिक्स ने 2026 की दूसरी तिमाही की वित्तीय और व्यावसायिक अपडेट रिपोर्ट की • सकारात्मक लंबी अवधि के ओपन लेबल अध्ययन डेटा ने नॉम्लाबोफस्प की अच्छी तरह से चित्रित सुरक्षा प्रोफाइल, त्वचा में फ्रैटैक्सिन स्तरों में निरंतर वृद्धि, और प्रमुख नैदानिक परिणाम उपायों में निरंतर सुधार को और प्रदर्शित किया • उच्च रोगी और अन्वेषक उत्साह जुलाई में ओएल अध्ययन में अतिरिक्त प्रतिभागियों को खुराक देने और महीने के अंत तक कई वयस्कों और किशोरों की स्क्रीनिंग के साथ जारी है • त्वरित अनुमोदन की मांग करते हुए रोलिंग बीएलए जमा चल रहा है, पहला मॉड्यूल जमा किया गया और 2026 की दूसरी छमाही में पूरा होने की उम्मीद • वैश्विक पुष्टिकरण चरण 3 अध्ययन में पहले रोगी को खुराक देने की उम्मीद 2026 की तीसरी तिमाही में • $156.3 मिलियन नकद, नकद समकक्ष और विपणन योग्य प्र
Larimar को FA में nomlabofusp के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी डेजिग्नेशन प्राप्त हुआ
लैरिमार: एफडीए ने एफए में नॉम्लाबोफस्प को ब्रेकथ्रू थेरेपी डेजिग्नेशन प्रदान किया
Larimar: nomlabofusp नियामक अद्यतन Q1 2026 में अपेक्षित; BLA Q2 2026