लैरिमार ने एफए में नॉम्लाबोफस्प के लिए रोलिंग बीएलए का पहला मॉड्यूल जमा किया

लैरिमार ने फ्राइडरिच एटैक्सिया में नॉम्लाबोफस्प के त्वरित अनुमोदन के लिए रोलिंग बीएलए जमा करना शुरू कर दिया है, क्योंकि एफडीए ने पुष्टि की है कि मौजूदा डेटा पैकेज पर्याप्त प्रतीत होता है। पहला मॉड्यूल जमा किया गया; शेष मॉड्यूल 2H 2026 में अपेक्षित हैं। एफडीए ने त्वचा एफएक्सएन को एक नए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में विचार करने की इच्छा की पुष्टि की।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 29 जून 2026, 10:30 am
घटना: आवेदन जमा
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: LRMRLarimar
संपत्ति: nomlabofusp
स्रोत: कंपनी की प्रेस विज्ञप्ति
विश्वसनीयता: स्रोत सहित
एनाफिलेक्सिस: 10/43 (9 पूर्व एक्सपोजर)
त्वचा एफएक्सएन 1 वर्ष: 100% (9/9) >50% स्वस्थ औसत
एमएफएआरएस 1 वर्ष अंतर: 2.6-पॉइंट
एमएफएआरएस 18 महीना अंतर: 4.6-पॉइंट

स्रोत का अंश

लैरिमार थेरेप्यूटिक्स ने नॉम्लाबोफस्प के लिए फ्राइडरिच एटैक्सिया के त्वरित अनुमोदन हेतु रोलिंग बीएलए के पहले मॉड्यूल की सकारात्मक ओपन लेबल डेटा और जमा की रिपोर्ट की मल्टी-डिसिप्लिनरी टाइप बी प्री-बीएलए मीटिंग मिनट्स में बीएलए डेटा पैकेज की जमा के लिए एफडीए संरेखण; रोलिंग बीएलए का पहला मॉड्यूल जमा किया गया, शेष मॉड्यूल 2H 2026 में अपेक्षित दैनिक नॉम्लाबोफस्प ने 1 वर्ष और 18 महीनों में त्वचा एफएक्सएन स्तरों को बढ़ाया और बनाए रखा; 100% (9/9) प्रतिभागियों ने 1 वर्ष में स्वस्थ स्वयंसेवकों के औसत स्तरों के 50% से अधिक स्तर प्राप्त किए और बनाए रखा (असिम्प्टोमैटिक हेटेरोज़ायगस कैरियर्स के तुलनीय) नॉम्लाबोफस्प उपचार के 1 वर्ष में एमएफएआरएस, एफएआरएस-एडीएल, 9-एचपीटी, एमएफआईएस में निरंतर दिशात्मक सुधार देखा गया (n = 13) एफएसीओएमएस प्राकृतिक इतिहास अध्ययन संदर्भ आबादी में बिगड़ाव के सापेक्ष चालू

कंपनी की प्रेस विज्ञप्ति