प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
कंपनी ने Friedreich's ataxia में nomlabofusp के लिए त्वरित अनुमोदन चाहने वाले BLA सबमिशन की घोषणा की है, जिसे 2026 की दूसरी तिमाही के लिए लक्षित किया गया है। एनाफिलेक्सिस जोखिम को कम करने के लिए एक संशोधित शुरुआती-खुराक व्यवस्था FDA के साथ सहमत हो गई है और इसे Phase 3 प्रोटोकॉल में शामिल किया जा रहा है। कंपनी 2026 की पहली तिमाही में एक नियामक और ओपन-लेबल अध्ययन अपडेट की भी योजना बना रही है।
EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics ने तीसरी तिमाही 2025 के वित्तीय परिणामों की रिपोर्ट की • ओपन लेबल (OL) अध्ययन में, 6 महीने के दैनिक nomlabofusp प्रशासन के बाद, 100% प्रतिभागियों (n = 10) ने स्पर्शोन्मुख वाहकों के समान त्वचा FXN स्तर प्राप्त किए • OL अध्ययन में 1 वर्ष के बाद mFARS, FARS-ADL, 9-HPT और MFIS में लगातार दिशात्मक सुधार FA की बीमारी के पाठ्यक्रम को बदलने की nomlabofusp की क्षमता को मजबूत करता है, FACOMS प्राकृतिक इतिहास अध्ययन संदर्भ आबादी में गिरावट के सापेक्ष • OL अध्ययन में 39 प्रतिभागियों में से (और सभी nomlabofusp अध्ययनों में कम से कम 1 खुराक प्राप्त करने वाले कुल 65 प्रतिभागियों में से), 7 ने खुराक देने के पहले 6 हफ्तों में एनाफिलेक्सिस का अनुभव किया और मानक उपचार के बाद स्वास्थ्य की सामान्य स्थिति में लौट आए; इन घटनाओं को छोड़कर, l
Larimar को FA में nomlabofusp के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी डेजिग्नेशन प्राप्त हुआ
लैरिमार: एफडीए ने एफए में नॉम्लाबोफस्प को ब्रेकथ्रू थेरेपी डेजिग्नेशन प्रदान किया
Larimar: nomlabofusp नियामक अद्यतन Q1 2026 में अपेक्षित; BLA Q2 2026