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LRMR: फ्राइडरिच एटैक्सिया के लिए नॉम्लाबोफस्प BLA का लक्ष्य Q2 2026
लारिमार ने सकारात्मक दीर्घकालिक ओपन-लेबल डेटा की घोषणा की, जिसमें FXN में निरंतर वृद्धि और दिशात्मक नैदानिक सुधार दिखाया गया, और कहा कि त्वरित अनुमोदन के लिए BLA अब Q2 2026 के लिए लक्षित है। कंपनी ने एनाफिलेक्सिस जोखिम को कम करने के लिए FDA के साथ सहमत एक नया शुरुआती-खुराक आहार भी रिपोर्ट किया।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 29 सित॰ 2025, 11:00 am
- घटना
- आवेदन जमा
- दिशा
- सकारात्मक
- कंपनी
LRMRLarimar- संपत्ति
- nomlabofusp
- स्रोत
- SEC 8-K
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- एफएक्सएन 6 महीने
- 100% (10/10) >50% स्वस्थ औसत
- एमएफएआरएस परिवर्तन
- -2.25 बनाम +1.00 (एफएसीओएमएस)
- एनाफिलेक्सिस मामले
- 7
- प्रतिभागी 1 वर्ष
- 8
- प्रतिभागी 6 महीने
- 14
- प्रतिभागी ओएल अध्ययन
- 39
स्रोत का अंश
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml
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