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エディタス・メディシン(Editas Medicine Inc.)は、臨床段階のゲノム編集企業であり、幅広い重篤な疾患の治療に向けた、革新的なゲノム医薬品の開発に取り組んでいます。同社は、CRISPR技術を基盤とする独自の遺伝子編集プラットフォームの開発に注力しており、その能力を継続的に拡大しています。CRISPRは、Cas9(CRISPR関連タンパク質9)またはCas12a(PrevotellaおよびFrancisella由来のCRISPR 1、Cpf1としても知られる)のいずれかを含む酵素から構成されるタンパク質RNA複合体を使用します。同社は単一の事業セグメントを有しており、それは遺伝子編集技術の開発および商業化事業です。
登録済み資産: EDIT-401
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Editas Medicine、EAS CongressでEDIT-401の前臨床データを発表
Editasは、単回投与のEDIT-401がLDL-C、Lp(a)、ApoBを平均90%以上低減したNHPデータを新たに提示した。同社はFDAから肯定的なpre-INDフィードバックを受け、2026年半ばまでにオーストラリアでCTNを提出し、HeFH患者を対象とした初回ヒト試験を開始する計画で、2026年末までに初期のヒトPOCデータ取得を目指す。
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