一次情報の記録
決定級トップライン結果
enGene: LEGENDピボタルコホートでdetaimogeneのCR率54%、6ヶ月CR率43%を示す
本プレスリリースは、Phase 2 LEGEND試験の125例ピボタルコホートから得られた最新の中間有効性および安全性データを提示しています。データでは、任意時点での完全奏効率54%、6ヶ月時点で43%を示し、筋層浸潤性疾患への進行率は3.2%と低く、忍容性も良好でした。同社は今後FDAとのさらなる協議を予定しており、2026年下期にBLA申請に関する最新情報を更新する見込みです。
主要事実
- 提出
- 2026年5月7日 11:11
- イベント
- トップライン結果
- 方向
- 中立
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- 試験結果発表 · 2026年7月1日 · ポジティブ
- 3ヶ月cr
- 56% (n=62)
- 6ヶ月cr
- 62% (n=37)
- trae発現率
- 42%
- いつでもcr
- 63% (n=62)
- 投与中断
- 1.6%
出典の抜粋
EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene Announces Updated Interim Results From LEGEND Pivotal Cohort 54% complete response (CR) rate at any time; 43% six-month CR rate Low rate of progression to muscle-invasive or higher disease (3.2%) Low percentage of patients experienced treatment-related adverse events (TRAEs) (55%), nearly all of which were mild Low percentage of patients experienced TRAEs leading to treatment interruption (2.4%) or discontinuation (2.4%) Kaplan-Meier estimate of 12-month CR rate is 25% enGene to host webcast to discuss results today, May 7, 2026, at 8:00 a.m. ET BOSTON & MONTREAL, May 7, 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN or “enGene” or the “Company”), a clinical-stage, non-viral genetic medicines company, today reported a