1차 출처 기록
결정급PDUFA 날짜 연장
Agios: FDA, PYRUKYND 탈라세미아 sNDA PDUFA를 2025년 12월 7일로 연장
FDA는 PYRUKYND sNDA의 탈라세미아 적응증에 대해 잠재적 간세포 손상 위험에 대한 REMS 요청 후 PDUFA 목표일을 3개월 연장하여 2025년 12월 7일로 설정했습니다. 연장은 새로운 유효성 또는 안전성 데이터 때문이 아니며, 신청서는 FDA의 활발한 검토 중이며 미국 출시 준비가 진행 중입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios, 2025년 3분기 재무 실적 보고 및 사업 업데이트 제공 • PYRUKYND® (mitapivat) 3분기 순매출 1,290만 달러 • PYRUKYND 미국 탈라세미아 sNDA의 PDUFA 목표일 2025년 12월 7일로 설정 • PYRUKYND 탈라세미아 적응증에 대해 CHMP 긍정 의견 채택; EC 결정은 2026년 초 예상 • 겸상적혈구병 대상 RISE UP 3상 시험 연말 탑라인 결과; 2026년 미국 상업적 출시 가능성 • 저위험 MDS 대상 2b상 tebapivat 시험 완전 등록; 2026년 초 탑라인 결과 예상 • 2025년 9월 30일 기준 현금, 현금성자산 및 유가증권 13억 달러 CAMBRIDGE, Mass. , 2025년 10월 30일 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO),