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Agios: FDA, 겸상적혈구병에 대한 mitapivat sNDA에 대해 2026년 11월 1일 PDUFA 설정

FDA가 겸상적혈구병에 대한 mitapivat sNDA에 대해 우선심사(Priority Review)를 부여하고 2026년 11월 1일을 PDUFA 목표일로 설정했습니다. 이 신청은 가속승인 경로(accelerated approval pathway)로 제출되었으며, 임상적 유효성을 확인하기 위해 확증적 3상 시험(REIGNITE)이 필요합니다. 이는 잠재적인 새로운 적응증에 대한 단기 규제 결정 시점을 확립합니다.

아지오스, EHA 2026 본회의에서 RISE UP 3상 미타피바트 데이터 발표

아지오스가 EHA 2026 본회의에서 52주 RISE UP 3상 상세 결과를 발표했으며, 통계적으로 유의한 헤모글로빈 반응(40.6% vs 2.9%)과 임상적으로 의미 있는 수혈 부담 감소(수혈 환자 41.1% 감소)를 보여주었다. 사후 분석에서 헤모글로빈 반응자는 겸상적혈구 통증 위기, 입원 및 피로의 의미 있는 감소를 경험했으며, 가속 승인을 위한 sNDA 제출을 앞두고 미타피바트의 항용혈 프로파일을 강화했다.

아지오스, 겸상적혈구병에 대한 미타피바트 가속승인 sNDA 제출

아지오스가 겸상적혈구병에 대한 미타피바트의 가속승인을 위해 FDA에 sNDA를 제출했습니다. 제출은 수혈 부담 감소를 입증하기 위한 필수 확인시험에 대한 FDA 합의를 따릅니다. FDA 접수 및 검토 일정은 60일 접수 검토 기간 후 2026년 3분기에 예상됩니다.

Agios, 겸상적혈구병에 대한 mitapivat sNDA를 2026년 2분기에 제출할 계획

Agios는 FDA와의 pre-sNDA 미팅을 완료한 후, 2026년 2분기에 FDA 가속승인 경로를 통해 겸상적혈구병에 대한 mitapivat의 sNDA를 제출할 것이라고 확인했습니다. 이번 신청은 회사의 이전 지중해빈혈 승인에 이어 진행되는 것으로, 해당 자산의 다음 규제 단계로 자리 잡고 있습니다.

Agios: FDA, AQVESME(mitapivat) 탈라세미아 빈혈 적응증 승인

FDA는 2025년 12월 AQVESME(mitapivat)를 수혈 부담과 무관하게 성인 알파- 또는 베타-탈라세미아 환자의 빈혈 치료제로 유일하게 승인했습니다. 제품은 2026년 1월 말 REMS 시행 후 미국에서 출시되었습니다. 이는 규제 경로를 보류에서 승인으로 전환하고 상업적 출시를 개시합니다.

Agios: mitapivat의 겸상적혈구병에 대한 pre-sNDA FDA 미팅, 2026년 1분기로 예정

보도자료에 따르면 Agios는 겸상적혈구병을 적응증으로 하는 mitapivat에 대해 2026년 1분기 FDA와 pre-sNDA 미팅을 개최할 예정이며, 이후 미국 마케팅 신청을 제출할 계획입니다. 이는 2025년 11월 topline readout 이후 겸상적혈구병 적응증에 대한 다음 규제 이정표를 설정합니다.

Agios: FDA, PYRUKYND 탈라세미아 sNDA PDUFA를 2025년 12월 7일로 연장

FDA는 PYRUKYND sNDA의 탈라세미아 적응증에 대해 잠재적 간세포 손상 위험에 대한 REMS 요청 후 PDUFA 목표일을 3개월 연장하여 2025년 12월 7일로 설정했습니다. 연장은 새로운 유효성 또는 안전성 데이터 때문이 아니며, 신청서는 FDA의 활발한 검토 중이며 미국 출시 준비가 진행 중입니다.