1차 출처 기록
결정급기타
uniQure: FDA, 더 이상 Phase I/II 데이터가 AMT-130 BLA에 충분하다고 동의하지 않아
FDA가 기존 지침을 번복하고, Phase I/II 데이터가 외부 대조군 대비 BLA 제출을 위한 주요 증거로 적절하지 않을 수 있다고 밝혔습니다. AMT-130의 BLA 제출 예정 시점은 현재 불확실합니다. uniQure는 최종 회의록을 요청하고 FDA와의 긴급 후속 논의를 통해 향후 방안을 모색할 예정입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 qure-20251103xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington ’ s Disease Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, November 3, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that it received feedback from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during a recent pre-Biologics License Application (BLA) meeting regarding AMT-130, an investigational gene therapy for Huntington ’ s disease (HD). Though final meeting minutes have not yet been received, based on the discussions at the meeting, uniQure believes that the FDA currently no longer agrees that data from the Phase I/II studies of AMT-130 in comparison to an ex