1차 출처 기록
중대신청 제출
uniQure: AMT-130 BLA 신청, 2026년 3분기 예정대로 진행 중; 4년 데이터는 9월 발표
Type B FDA 미팅 이후, uniQure는 헌팅턴병 치료제 AMT-130의 가속승인 BLA를 기존 데이터로 제출할 수 있다는 FDA와의 합의를 확인했습니다. 회사는 2026년 3분기 BLA 제출 일정을 유지하고 있으며, 2026년 9월에 4년차 Phase I/II 추적 데이터를 발표할 예정입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 qure-20260729xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Company Update ~ U.S. and U.K. regulatory submissions for AMT-130 for Huntington’s disease on track as planned for the third quarter of 2026 ~ ~ Topline four-year data from the Phase I/II study of AMT-130 expected in September 2026 ~ ~ Reported data from the first cohort in the Phase I/IIa trial of AMT-260 for refractory mesial temporal lobe epilepsy showed early biological signals of therapeutic activity and a favorable safety profile ~ ~ Strengthened financial position with $259 million follow-on offering, extending cash runway into 2030 and funding the anticipated commercial launch of AMT-130 and continued pipeline investment ~ ~ uniQure to host earnings call at