1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
uniQure, 헌팅턴병에서 AMT-130 1/2상 36개월 데이터 발표
36개월 topline readout에서 고용량 AMT-130이 propensity-matched external controls 대비 사전 지정된 1차 평가변수(cUHDRS)와 주요 2차 평가변수(TFC)를 충족했으며, 질병 진행의 통계적으로 유의한 둔화와 CSF NfL 수치가 baseline 이하로 나타났습니다. 이 데이터는 FDA와의 가속승인 경로에 대한 지속적인 협의를 뒷받침하며, AMT-130을 HD 최초의 질병 조절 치료제 후보로 자리매김하게 합니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – 헌팅턴병 커뮤니티 옹호자 유전자 치료 분야 리더십 2026년 1월 Exhibit 99.1 유전자 치료 분야 리더십 2026년 1월 | 2 면책조항 본 발표자료에는 1933년 증권법(개정된 “증권법”) 제27A조 및 1934년 증권거래법(개정된) 제21E조의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있습니다. 과거 사실에 대한 진술이 아닌 모든 진술은 미래예측진술이며, “예상하다,” “믿다,” “할 수 있다,” “추정하다,” “기대하다,” “목표,” “의도하다,” “기대하다,” “할 수 있다,” “계획하다,” “잠재력,” “예측하다,” “프로젝트하다,” “해야 한다,” "할 것이다," "할 것이다"와 같은 표현 및 해당 용어의 부정형으로 자주 표시됩니다. 미래예측진술