1차 출처 기록
결정급임상시험 등록 변경
uniQure: FDA, AMT-130의 Phase I/II 외부 대조군 데이터 거부
FDA는 Phase I/II 데이터가 외부 대조군 대비 마케팅 신청을 뒷받침하기에 불충분하다고 밝혔으며, 전향적이고 무작위화된 이중 맹검 가짜 대조군 Phase III 연구를 강력히 권고했습니다. uniQure는 Phase III 설계 옵션을 논의하기 위해 2026년 2분기에 Type B 미팅을 요청할 계획이며, 이는 규제 일정을 상당히 연장시킬 전망입니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ 헌팅턴병 치료제 AMT-130 관련 FDA와 Type A 미팅을 개최; Phase III 개발 고려사항을 평가 중이며 2026년 2분기에 후속 Type B 미팅 요청 예정 ~ ~ 난치성 내측 측두엽 간질 대상 AMT-260의 Phase I/IIa 연구에서 첫 번째 코호트 등록 완료, 추가 임상 데이터는 2026년 상반기 중 예상~ ~ 파브리병 대상 AMT-191의 업데이트된 Phase I/II 데이터 발표, α-Gal A 효소 활성도의 지속적이고 용량 의존적인 증가 확인 ~ ~ 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금성 자산 및 유동성 투자 증권 약 $622.5 million 보유 예상