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uniQure, 헌팅턴병 대상 ifezuntirgene inilparvovec BLA 제출

uniQure는 헌팅턴병 치료제 ifezuntirgene inilparvovec의 가속 승인을 위해 FDA에 BLA를 제출했습니다. 또한 영국 MHRA에 MAA를 제출했습니다. 두 제출은 외부 대조군 대비 질병 진행 둔화를 보여주는 3년간의 Phase I/II 데이터에 기반합니다.

uniQure: AMT-130 BLA 신청, 2026년 3분기 예정대로 진행 중; 4년 데이터는 9월 발표

Type B FDA 미팅 이후, uniQure는 헌팅턴병 치료제 AMT-130의 가속승인 BLA를 기존 데이터로 제출할 수 있다는 FDA와의 합의를 확인했습니다. 회사는 2026년 3분기 BLA 제출 일정을 유지하고 있으며, 2026년 9월에 4년차 Phase I/II 추적 데이터를 발표할 예정입니다.

uniQure, 헌팅턴병 대상 AMT-130 BLA 제출 계획 발표

FDA는 3년차 Phase I/II 데이터가 가속승인을 위한 BLA의 주요 근거로 활용될 수 있음을 확인했습니다. 회사는 2026년 3분기에 BLA를 제출할 계획이며, 제출 전에 FDA와 확증 연구 설계에 대해 합의해야 합니다.

uniQure, 헌팅턴병 대상 AMT-130의 2026년 3분기 BLA 제출 계획

FDA는 3년차 1/2상 데이터가 가속승인의 주요 근거로 사용될 수 있음을 확인했다. 회사는 제출 전 확증 연구 설계에 대해 합의할 예정이며, 2026년 3분기에 BLA를 제출할 계획이다.

uniQure: AMT-130에 대한 FDA Type B 미팅, 2026년 2분기로 예정

uniQure는 4년차 AMT-130 데이터에 대한 새로운 임상시험 설계 및 통계 분석 계획을 논의하기 위해 FDA와 Type B 미팅을 승인받았습니다. 이번 미팅은 FDA가 기존 Phase I/II 데이터를 외부 대조군과 비교한 자료가 시판 신청에 충분하지 않다고 밝힌 Type A 미팅 이후에 진행됩니다.

uniQure: FDA, AMT-130의 Phase I/II 외부 대조군 데이터 거부

FDA는 Phase I/II 데이터가 외부 대조군 대비 마케팅 신청을 뒷받침하기에 불충분하다고 밝혔으며, 전향적이고 무작위화된 이중 맹검 가짜 대조군 Phase III 연구를 강력히 권고했습니다. uniQure는 Phase III 설계 옵션을 논의하기 위해 2026년 2분기에 Type B 미팅을 요청할 계획이며, 이는 규제 일정을 상당히 연장시킬 전망입니다.

uniQure, 헌팅턴병에서 AMT-130 1/2상 36개월 데이터 발표

36개월 topline readout에서 고용량 AMT-130이 propensity-matched external controls 대비 사전 지정된 1차 평가변수(cUHDRS)와 주요 2차 평가변수(TFC)를 충족했으며, 질병 진행의 통계적으로 유의한 둔화와 CSF NfL 수치가 baseline 이하로 나타났습니다. 이 데이터는 FDA와의 가속승인 경로에 대한 지속적인 협의를 뒷받침하며, AMT-130을 HD 최초의 질병 조절 치료제 후보로 자리매김하게 합니다.

uniQure, FDA와 AMT-130 BLA 관련 Type A 미팅 일정 확정

uniQure는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자 치료제 AMT-130의 BLA 데이터 패키지를 논의하기 위해 FDA와 Type A 미팅을 예정했다. 이번 미팅은 가속승인 경로를 논의하기 위한 것이다. 회사는 공식 미팅 회의록을 받은 후 규제 관련 업데이트를 제공할 예정이다.

uniQure: FDA, Phase I/II 데이터가 AMT-130 BLA를 뒷받침하기 어려울 것으로 판단

FDA 회의록에 따르면 Phase I/II 데이터는 현재 BLA 제출의 주요 근거로 활용되기 어려운 것으로 확인되었습니다. uniQure는 2026년 1분기에 후속 FDA 미팅을 요청하여 AMT-130 헌팅턴병 프로그램의 다음 단계를 논의할 예정입니다.

uniQure: FDA, 더 이상 Phase I/II 데이터가 AMT-130 BLA에 충분하다고 동의하지 않아

FDA가 기존 지침을 번복하고, Phase I/II 데이터가 외부 대조군 대비 BLA 제출을 위한 주요 증거로 적절하지 않을 수 있다고 밝혔습니다. AMT-130의 BLA 제출 예정 시점은 현재 불확실합니다. uniQure는 최종 회의록을 요청하고 FDA와의 긴급 후속 논의를 통해 향후 방안을 모색할 예정입니다.