DTIL Precision BioSciences

Precision BioSciences Relata Dados de Biópsia da Fase 1 do PBGENE-HBV na EASL 2026

O ensaio ELIMINATE-B mostrou a primeira evidência clínica de biópsia da eliminação direta de cccDNA com redução de 1-log e <1% restante após duas doses; pgRNA tornou-se indetectável de forma duradoura em 100% dos pacientes avaliáveis com perda contínua até seis meses.

Precision BioSciences: Pôster de última hora sobre PBGENE-HBV no EASL 2026

Um pôster de última hora intitulado 'Primeira evidência de eliminação e inativação do cccDNA em biópsias hepáticas coletadas de pacientes com hepatite B crônica tratados com PBGENE-HBV' foi aceito para apresentação no Congresso EASL 2026. O pôster será apresentado durante a sessão de pôsteres de última hora de 27 a 30 de maio de 2026 em Barcelona, Espanha.

Precision BioSciences expande o ensaio ELIMINATE-B para França e Roménia

Aprovações de CTA em França e Roménia permitem a adição de novos locais clínicos ao ensaio global ELIMINATE-B em curso de PBGENE-HBV. O início dos locais está em andamento e o primeiro rastreio de pacientes é esperado no 2.º trimestre de 2026, expandindo a presença do ensaio para além dos locais existentes no Reino Unido, Moldávia, Nova Zelândia, Hong Kong e EUA.

Precision BioSciences: PBGENE-DMD IND aprovado, ativação de sites FUNCTION-DMD em andamento

O anexo 8-K anuncia a aprovação do IND pela FDA para PBGENE-DMD e que a ativação de sites para o ensaio FUNCTION-DMD Fase 1/2 está agora em andamento. A empresa espera dados clínicos iniciais em múltiplos pacientes no final de 2026, com alvo de recrutamento de 3-5 pacientes e eficácia precoce avaliada pela expressão de distrofina quase completa em 12 semanas.

Precision BioSciences recebe Fast Track da FDA para PBGENE-DMD

A FDA concedeu a designação Fast Track ao PBGENE-DMD em 26 de fevereiro de 2026, proporcionando elegibilidade para interações mais frequentes com a FDA e revisão contínua. A designação segue a liberação do IND e o status de Medicamento Órfão, acelerando o caminho regulatório para o ensaio clínico Phase 1/2 FUNCTION-DMD.

Precision BioSciences recebe autorização da FDA para iniciar estudo de PBGENE-DMD

A FDA aprovou o IND para PBGENE-DMD, permitindo que a empresa inicie a revisão do IRB e a ativação de locais para o ensaio clínico FUNCTION-DMD de Fase 1/2. O programa é a primeira terapia de edição gênica in vivo projetada para corrigir o gene da distrofina no hotspot dos exons 45-55, abrangendo ~60% dos pacientes com DMD. A empresa espera ativar o primeiro local clínico nos EUA no 1º semestre de 2026 e planeja um evento virtual com KOL em março.

Precision BioSciences prioridades 2026: dados PBGENE-HBV em conferências; IND PBGENE-DMD Q1

Empresa anunciou marcos clínicos 2026 para PBGENE-HBV (dados adicionais de biópsia H1 2026, atualizações em conferências) e PBGENE-DMD (liberação IND Q1 2026, primeira dosagem em pacientes final Q1/início Q2 2026, dados iniciais até o final de 2026). Caixa estendido até 2028 para financiar esses marcos.