Agios: FDA estende PDUFA do sNDA de PYRUKYND para talassemia para 7 de dezembro de 2025

A FDA estendeu a data-alvo do PDUFA para o sNDA de PYRUKYND em talassemia em três meses, para 7 de dezembro de 2025, após solicitar um REMS para o risco potencial de lesão hepatocelular. A extensão não se deveu a novos dados de eficácia ou segurança; a solicitação permanece sob revisão ativa da FDA, com preparativos para o lançamento nos EUA em andamento.

Fatos principais

Arquivado: 30 de out. de 2025, 10:32
Evento: Data PDUFA prorrogada
Direção: Negativo
Empresa: AGIOAgios
Ativo: mitapivat
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 1 de nov. de 2026 · Aprovado

Trecho da fonte

EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Documento Exhibit 99.1 Agios divulga resultados financeiros do terceiro trimestre de 2025 e fornece atualização de negócios • US$ 12,9 milhões em receitas líquidas de PYRUKYND® (mitapivat) no terceiro trimestre • Data-alvo do PDUFA para o sNDA de PYRUKYND nos EUA em talassemia definida para 7 de dezembro de 2025 • CHMP adotou opinião positiva para PYRUKYND em talassemia; decisão da CE esperada até o início de 2026 • Resultados principais do ensaio de Fase 3 RISE UP em doença falciforme até o final do ano; potencial lançamento comercial nos EUA em 2026 • Ensaio de Fase 2b de tebapivat em SMD de baixo risco totalmente recrutado; resultados principais esperados no início de 2026 • US$ 1,3 bilhão em caixa, equivalentes de caixa e títulos neg

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