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Agios: FDA define 1º de novembro de 2026 como PDUFA para a sNDA de mitapivat na doença falciforme

A FDA concedeu Revisão Prioritária e estabeleceu a data-alvo PDUFA de 1º de novembro de 2026 para a sNDA de mitapivat na doença falciforme. O pedido foi submetido sob a via de aprovação acelerada e exigirá um ensaio clínico de Fase 3 confirmatório (REIGNITE) para verificar o benefício clínico. Isso estabelece um ponto de decisão regulatória de curto prazo para uma possível nova indicação.

Agios apresenta dados da Fase 3 RISE UP do mitapivat na plenária da EHA 2026

Agios apresentou resultados detalhados de 52 semanas da Fase 3 RISE UP na sessão plenária da EHA 2026, demonstrando resposta de hemoglobina estatisticamente significativa (40,6% vs 2,9%) e redução clinicamente relevante da carga transfusional (41,1% menos pacientes transfundidos). Análises post-hoc demonstraram que os respondedores de hemoglobina experimentaram reduções significativas em crises dolorosas da anemia falciforme, hospitalizações e fadiga, reforçando o perfil anti-hemolítico do mitapivat antes da submissão do sNDA para aprovação acelerada.

Agios submete sNDA para aprovação acelerada de mitapivat na doença falciforme

Agios submeteu uma sNDA à FDA para aprovação acelerada de mitapivat na doença falciforme. A submissão segue o acordo com a FDA sobre um ensaio confirmatório obrigatório projetado para demonstrar redução da carga transfusional. A aceitação do processo e o cronograma de revisão pela FDA são esperados no 3º trimestre de 2026 após o período de revisão de 60 dias para o processo.

Agios planeja submissão de sNDA para mitapivat na doença falciforme no 2T 2026

Agios confirmou que submeterá uma sNDA para mitapivat na doença falciforme sob o caminho de aprovação acelerada da FDA no segundo trimestre de 2026 após concluir sua reunião pré-sNDA com a FDA. O registro segue as aprovações anteriores da empresa para talassemia e é posicionado como o próximo passo regulatório para o ativo.

Agios: FDA aprova AQVESME (mitapivat) para anemia talassêmica

A FDA aprovou AQVESME (mitapivat) em dezembro de 2025 como o único medicamento para anemia em adultos com talassemia alfa ou beta, independentemente da carga transfusional. O produto já está disponível nos EUA após a implementação do REMS no final de janeiro de 2026. Isso converte o caminho regulatório de pendente para aprovado e lança a disponibilidade comercial.

Agios: reunião pré-sNDA com a FDA para mitapivat na doença falciforme marcada para o 1T 2026

O comunicado de imprensa afirma que a Agios realizará uma reunião pré-sNDA com a FDA no 1T 2026 para mitapivat na doença falciforme, após a qual a empresa planeja submeter um pedido de comercialização nos EUA. Isso define o próximo marco regulatório para a indicação de doença falciforme após a leitura dos dados principais de novembro de 2025.

Agios: FDA estende PDUFA do sNDA de PYRUKYND para talassemia para 7 de dezembro de 2025

A FDA estendeu a data-alvo do PDUFA para o sNDA de PYRUKYND em talassemia em três meses, para 7 de dezembro de 2025, após solicitar um REMS para o risco potencial de lesão hepatocelular. A extensão não se deveu a novos dados de eficácia ou segurança; a solicitação permanece sob revisão ativa da FDA, com preparativos para o lançamento nos EUA em andamento.