enGene: coorte pivotal LEGEND mostra 54% CR, 43% CR em 6 meses para detalimogene

O comunicado de imprensa fornece dados atualizados de eficácia e segurança interinos da coorte pivotal de 125 pacientes do ensaio LEGEND de Fase 2. Os dados mostram uma taxa de resposta completa de 54% em qualquer momento e 43% em seis meses, com uma baixa taxa de progressão de 3,2% para doença invasiva do músculo e tolerabilidade favorável. A empresa planeja maior engajamento com a FDA e uma possível atualização do pedido de BLA no segundo semestre de 2026.

Fatos principais

Arquivado: 7 de mai. de 2026, 11:11
Evento: Resultados topline
Direção: Neutro
Empresa: ENGNenGene
Ativo: detalimogene voraplasmid
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Resultados de ensaio · 1 de jul. de 2026 · Positivo
CR 3 meses: 56% (n=62)
CR 6 meses: 62% (n=37)
taxa de trae: 42%
CR a qualquer momento: 63% (n=62)
interrupções de dose: 1,6%

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene Announces Updated Interim Results From LEGEND Pivotal Cohort 54% complete response (CR) rate at any time; 43% six-month CR rate Low rate of progression to muscle-invasive or higher disease (3.2%) Low percentage of patients experienced treatment-related adverse events (TRAEs) (55%), nearly all of which were mild Low percentage of patients experienced TRAEs leading to treatment interruption (2.4%) or discontinuation (2.4%) Kaplan-Meier estimate of 12-month CR rate is 25% enGene to host webcast to discuss results today, May 7, 2026, at 8:00 a.m. ET BOSTON & MONTREAL, May 7, 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN or “enGene” or the “Company”), a clinical-stage, non-viral genetic medicines company, today reported a

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