LRMR: nomlabofusp BLA para ataxia de Friedreich direcionada para Q2 2026

Larimar anunciou dados positivos de longo prazo em estudo aberto mostrando aumentos sustentados de FXN e melhorias clínicas direcionais, e afirmou que uma BLA buscando aprovação acelerada agora está direcionada para Q2 2026. A empresa também relatou um novo regime de dose inicial acordado com a FDA para mitigar o risco de anafilaxia.

Fatos principais

Arquivado: 29 de set. de 2025, 11:00
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Ativo: nomlabofusp
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
FXN 6 months: 100% (10/10) >50% mediana saudável
Variação do mFARS: -2.25 vs +1.00 (FACOMS)
casos de anafilaxia: 7
Participantes em 1 ano: 8
Participantes em 6 meses: 14
participants estudo OL: 39

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml

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