Larimar submete o primeiro módulo da BLA contínua para nomlabofusp na ataxia de Friedreich

Larimar iniciou a submissão contínua da BLA para aprovação acelerada de nomlabofusp após a FDA confirmar que o pacote de dados existente parece suficiente para revisão. O primeiro módulo foi submetido; os módulos restantes são esperados no 2S 2026. A FDA reafirmou a disposição de considerar a FXN cutânea como um novo endpoint substituto.

Fatos principais

Arquivado: 29 de jun. de 2026, 10:33
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Ativo: nomlabofusp
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
função cutânea 1 ano: 100% (9/9) >50% da média de voluntários saudáveis
diferença mFARS 1 ano: diferença de 2,6 pontos versus FACOMS
taxa de anafilaxia: 10/43 pacientes

Trecho da fonte

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Positive Open Label Data and Submission of First Module of Rolling BLA for Accelerated Approval of Nomlabofusp for Friedreich’s Ataxia • FDA alignment on submission of BLA data package in multi-disciplinary Type B pre-BLA meeting minutes; first module of rolling BLA submitted with remaining modules expected 2H 2026 • Daily nomlabofusp increased and sustained skin FXN levels at 1 year and 18 months; 100% (9/9) of participants achieved and maintained levels over 50% of mean levels in healthy volunteers (comparable to asymptomatic heterozygous carriers) at 1-year • Continued directional improvement across mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS observed at 1 year of nomlabofusp treatment (n = 13) relative to a worsening in a FAC

SEC 8-K