Larimar submete o primeiro módulo da BLA contínua para nomlabofusp na FA

Larimar iniciou a submissão contínua da BLA para aprovação acelerada de nomlabofusp na ataxia de Friedreich após a FDA confirmar que o pacote de dados existente parece suficiente. O primeiro módulo foi submetido; os módulos restantes estão previstos para o 2S 2026. A FDA reafirmou a disposição de considerar a FXN cutânea como um novo desfecho substituto.

Fatos principais

Arquivado: 29 de jun. de 2026, 10:30
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: LRMRLarimar
Ativo: nomlabofusp
Fonte: Comunicado da empresa
Confiança: Com fonte
anafilaxia: 10/43 (9 exposições prévias)
fxn cutânea 1 ano: 100% (9/9) >50% da média saudável
diferença mFARS 1 ano: 2,6 pontos
diferença mFARS 18 meses: 4,6 pontos

Trecho da fonte

Larimar Therapeutics relata dados positivos de estudo aberto e submissão do primeiro módulo da BLA contínua para aprovação acelerada de nomlabofusp para ataxia de Friedreich Alinhamento da FDA sobre a submissão do pacote de dados da BLA nas atas da reunião multidisciplinar Tipo B pré-BLA; primeiro módulo da BLA contínua submetido, com os módulos restantes previstos para o 2S 2026 Nomlabofusp diário aumentou e sustentou os níveis de FXN cutânea em 1 ano e 18 meses; 100% (9/9) dos participantes alcançaram e mantiveram níveis acima de 50% da média de voluntários saudáveis (comparável a portadores heterozigotos assintomáticos) em 1 ano Melhora direcional contínua em mFARS, FARS-ADL, 9-HPT e MFIS observada em 1 ano de tratamento com nomlabofusp (n = 13) em comparação com piora em uma populaç

Comunicado da empresa